8月20日,安进公司宣布美国FDA扩大了Otezla(apremilast,阿普斯特)的批准范围,包括治疗适合光疗或全身治疗的6岁及以上、体重至少20公斤(44磅)、患有中度至重度斑块型银屑病的儿科患者。此前仅获批用于成人斑块型银屑病。这是首款也是唯一一款针对6-17岁儿童和青少年中度至重度斑块状银屑病的口服药物。在Otezla儿科适应症获批前,FDA批准的青少年全身治疗方案一直是注射或输液。
银屑病是一种慢性疾病,皮肤细胞快速堆积,通常会导致皮肤出现红色或变色、鳞屑和瘙痒斑块。其中约80%患有斑块型银屑病,在患有斑块型银屑病的儿童患者中,五分之一患有中度至重度疾病;大约三分之一的银屑病患者在疾病首次出现时不到18岁。
Otezla(apremilast)是一种口服小分子磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂,对环磷酸腺苷(cAMP)有特异性。PDE4抑制导致细胞内cAMP水平增加,这被认为间接调节炎症介质的产生。Otezla对患者发挥治疗作用的具体机制尚不明确。
儿科批准基于随机、双盲、安慰剂对照的SPROUT试验(ClinicalTrials.gov 标识符:NCT03701763)的数据,该试验包括245名年龄在6至17岁之间、体重至少为20公斤、患有中度至重度斑块状银屑病的患者。研究参与者被随机分配接受apremilast(n=163)或安慰剂(n=82)治疗,为期16周。
主要终点是第16周的静态医生总体评估(sPGA)反应(定义为清晰的“0”或几乎清晰的“1”,并且至少比基线减少2分)。另一个结果测量是PASI-75反应(定义为银屑病面积严重程度指数 [PASI]评分至少比基线减少75%)。
在第16周,研究结果显示,apremilast组有33.1%的患者达到了sPGA反应,而安慰剂组有10.8%的患者达到了sPGA反应(治疗差异,22.3% [95% CI,12.2-32.4];P <.0001)。
此外,apremilast治疗患者中45.7%的患者达到了PASI-75,而安慰剂组患者中只有16%的患者达到了PASI-75(治疗差异,29.7% [95% CI,17.9-41.6])。
apremilast最常见的不良反应是腹泻、恶心、上呼吸道感染、紧张性头痛和头痛。
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