地理萎缩（GA）是一种晚期年龄相关性黄斑变性，由补体过度激活驱动不可逆的病变增长，破坏视网膜细胞所致。由于其中心位置，C3是唯一能够靶向控制补体级联的目标。补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展，此前尚无经批准的地理萎缩治疗方法。Pegcetacoplan是一种研究性靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活。随着Syfovre (Pegcetacoplan)在美国的获批，Pegcetacoplan成为第一个也是唯一一个治疗地理萎缩的药物。
Apellis制药公司宣布美国FDA批准Syfovre(Pegcetacoplan)用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩(GA)。Syfovre被批准用于伴或不伴凹下受累的GA患者，并提供每25至60天一次的给药方案的给药灵活性。
此次Syfovre的批准是基于为期24个月的3期OAKS和DERBY研究在广泛和有代表性的患者群体中取得的积极结果。OAKS (n=637)和DERBY (n=621)是一项3期、多中心、随机、双盲、假对照研究，在广泛且具有代表性的年龄相关性黄斑变性(AMD)继发地理萎缩(GA)患者人群中，比较Syfovre与假注射液的疗效和安全性。这些研究通过24个月时眼底自发荧光测量的GA病变总面积相对于基线的变化来评估GA患者每月和每隔一个月Syfovre的疗效。
在OAKS和DERBY研究中，与对照组相比，Syfovre降低了GA病变的生长速度，并证明了随着时间的推移治疗效果增加，最大的益处是在第18至24个月测量的病变生长最大减少量为36%。
至于安全性，接受Syfovre治疗的患者报告的最常见不良反应(≥ 5%)为眼部不适、新生血管性AMD、玻璃体飞蚊症和结膜出血。
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