2022年6月，Alnylam公司宣布美国FDA批准皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy）。
Amvuttra是FDA批准的第1款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法。
此次批准是基于 HELIOS-A 3 的随机、开放标签、全球性3期临床试验结果。试验结果显示，Amvuttra达到主要终点，接受治疗9个月后，Amvuttra组的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低2.2点（意味着症状改善），而外部对照组评分增加14.8点（意味着症状恶化，p<0.0001）。9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善。Amvuttra同时达到试验的所有次要终点。并且在接受治疗后18个月时，疗效数据与9个月时一致。
Amvuttra（vutrisiran）是一种皮下给药RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可能允许不频繁的皮下注射。此前研究数据表明，每季度给予患者vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积，促进TTR淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。
遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性导致的多发性神经病（ATTR-PN）是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由TTR基因突变引起。TTR蛋白主要在肝脏中产生，正常情况下是维生素A的载体。TTR基因变异导致异常淀粉样蛋白蓄积，并损伤身体器官和组织，如外周神经和心脏，导致顽固性外周感觉-运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性具有重大的未满足的医疗需求，患者诊断后的中位生存期仅为4.7年。
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