Amvuttra的活性物质是vutrisiran，一种双链小干扰核糖核酸(siRNA)，特异性靶向变体和野生型甲状腺素运载蛋白(TTR)mRNA。TTR基因在hATTR淀粉样变性中发生突变，导致TTR蛋白片段在多器官中以淀粉样沉积物的形式普遍积聚。通过减少肝脏中TTR的产生，Amvuttra减少了淀粉样蛋白的沉积，并潜在地清除了现有的沉积，从而阻止甚至逆转了疾病的进展。
AMVUTTRA是一种以甲状腺素运载蛋白为导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变的多发性神经病。
剂量和给药
AMVUTTRA的推荐剂量为25mg，每3个月皮下注射一次。
AMVUTTRA仅供皮下使用，应由医疗保健专业人员进行管理。
剂型和规格
注射：25mg/0.5mL在单剂量预装注射器中。
警告和注意事项
血清维生素A水平降低，建议补充：以建议的每日维生素A摄入量补充。如果出现提示维生素A缺乏的眼部症状，请咨询眼科医生。
Amvuttra最常见的不良反应(≥5%)是关节痛、呼吸困难和维生素A减少。
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