HELIOS-A(NCT03759379)是一项全球性的3期非盲研究，旨在评估Amvuttra对hATTR淀粉样变患者的疗效和安全性。FDA的批准基于该研究的9个月积极数据，而欧盟基于19个月的积极数据。
Amvuttra与Patisiran和来自APOLLO研究(NCT01960348)的外部安慰剂进行了比较。主要终点是从初始测量改良神经病变损伤评分(mNIS)+7，这是一项量化肌无力、肌肉牵拉反射、感觉丧失和自主神经损伤的评估。
关键结果显示，与外部安慰剂相比，Amvuttra在第9和第18个月显著改善了50%以上患者的mNIS+7评分。简单来说，即显著改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者实现其疾病表现停止或逆转。此外，血清TTR水平迅速且持续下降。
与Patisiran每三周一次相比，Amvuttra具有每季度一次皮下注射的优势。患者可以在治疗后9个月内开始看到益处。
安全性方面，在为期18个月的研究后，最常见的不良反应是关节僵硬以及手臂和腿部疼痛。
Vutrisiran对ATTR淀粉样变心肌病具有潜在作用
除了遗传性ATTR外，这种疾病还有一种非遗传形式，主要为心肌病。据估计，受ATTR心肌病影响的人比遗传性ATTR病患者多。
Alnylam目前正在进行HELIOS-B研究，以评估Amvuttra是否适用于ATTR心肌病，并预计在2024年获得患者生存期数据。
与此同时，该公司针对Onpattro在该心脏病适应症中的III期APOLLO-B试验也备受关注。基于该研究积极数据，该公司已向FDA提交Onpattro用于治疗ATTR淀粉样变心肌病的补充新药申请。
除了这两种药物外，辉瑞公司也有两种获批的ATTR心肌病疗法：Vyndaqel(tafamidis meglumine)和Vyndamax(tafamidis)。因此，在ATTR心肌病领域，Alynylm将与辉瑞展开正面较量。
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