近日，美国FDA批准推出VORASIDENIB(VORASIDENIB)药片，用于治疗12岁以上的成人和儿童患者，这些患者在接受包括活检、部分全切除或全切除在内的手术后，患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且存在易感IDH1或IDH2突变。
Voranigo是FDA批准的针对二级IDH突变型胶质瘤的靶向治疗药物，也是FDA批准的第一种全身性疗法。
Voranigo是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。在IDH突变神经胶质瘤中，该药物通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病，同时保护健康细胞。
关键性3期INDIGO临床试验结果支持了Voranigo在FDA的获批，研究共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配，每日口服一次40mg Voranigo或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为Voranigo治疗。主要疗效结果是由盲法独立审查委员会(BIRC)评估的无进展生存期(PFS)，以及至下一次干预的时间(TTNI)。
在预先指定的第二次中期分析中，达到了盲法独立审查委员会(BIRC)的无进展生存期(PFS)的主要疗效结果和下一次干预时间(TTNI)的关键次要终点。
主要疗效结果PFS具有统计学意义和临床意义，有利于vorasidenib组。vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月(HR，0.39；95% CI，0.27至0.56；单侧P小于0.001)。TTNI也有统计学意义(HR，0.26；95% CI，0.15至0.43；单侧P小于0.001)。根据FDA的数据，vorasidenib未达到TTNI中位数，安慰剂则为17.8个月。
经BIRC测量，Vorasidenib还显示，每6个月可使肿瘤体积平均减少2.5%（TGR为-2.5%；95% CI：-4.7%至-0.2%），而对于随机分配到安慰剂组的患者，肿瘤体积每6个月平均增加13.9%（TGR为13.9%；95% CI：11.1%至16.8%）。
vorasidenib耐受性良好，其安全性与第1阶段研究的结果一致。最常见的（≥15%）不良反应是疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室异常（大于2%）为丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。
根据标签，成年患者的vorasidenib推荐剂量为40mg，每日一次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。12岁及以上儿童患者的vorasidenib推荐剂量基于体重：1）体重≥40kg的患者：每日一次口服40mg。2）体重小于 40kg的患者：每日一次口服20mg。
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