PDUFA日期：2024年11月29日
Acoramidis是一种口服小分子药物，用于稳定四聚体甲状腺素运载蛋白。新药申请(NDA)提交的资料包括来自随机、双盲、安慰剂对照的3期ATTRibute-CM试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03860935)的数据，该试验评估了acoramidis对632名有症状的转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病成人的疗效和安全性。
该研究的主要终点是全因死亡率、心血管相关住院的累积频率、N-末端B型利钠肽前体相对于基线的变化以及在30个月的固定治疗期间6分钟步行距离相对于基线的变化的4步分级组合。“赢”代表参与者在等级比较的基础上做得更好。
结果显示，与安慰剂相比，acoramidis具有统计学上的显著改善，对应的优势比为1.8(95% CI，1.4-2.2；P <.0001)。
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