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zavesca是治疗戈谢病的首个获批药物
[ 人气:128 | 日期: 2024-10-11 | 返回 | 打印 ]

zavesca
 
zavesca是一款由美国ACTELION PHARMS公司研制的药物,主要用于治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病,该药物于2003年7月获得美国FDA批准。
 
戈谢病为一种少见的遗传代谢性疾病,是由于葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所致。此酶在人体内参与鞘糖脂葡萄糖鞘脑苷鞘氨醇的降解过程,当鞘糖脂葡萄糖鞘脑苷鞘氨醇的降解受到阻碍时,会使富含此种物质的巨嗜细胞的溶酶体在体内蓄积,发生广泛的病理反应,包括严重贫血、血小板减少、肝脾肿大、骨坏死和骨质减少。在治疗上常采用酶替代方法,美格鲁特用于无法以酶替代治疗的成年患者。
 
美格鲁特可降低鞘内糖脂的生物合成率,将葡萄糖苷鞘酶在人体内的浓度降至一个低水平,有助于改善Ⅰ型戈谢病患者的肝、脾脏肿大,血色素、血小板计数低下的水平。推荐剂量为1次100mg,1日3次,若患者出现腹泻和震颤等不良反应,剂量可减少为1日1~2次;对轻度肾脏功能受损者(肌酐清除率为50~70ml/min/1.73m2)推荐剂量为1次100mg,1日2次;对轻度肾脏功能受损者(肌酐清除率为50~70ml/min/1.73m2)推荐剂量为1次100mg,1日2次;对中度肾脏功能受损者(肌酐清除率为30~50ml/min/1.73m2)推荐剂量为1次100mg,1日1次;对重度肾脏功能受损者不宜应用。
 
该药应用初始的第1个月,常见有震颤、腹泻、胃肠道不适、视力损害、体重减轻、麻木、疼痛、背痛、疲乏、手足烧灼感、肢体沉重、血小板减少等不良反应;对男性有可能影响精子的质量,因此在用药期间尽可能地采取避孕措施,对女性患者在服用期间建议不要怀孕。美格鲁特胶囊剂的规格为每粒100mg,每盒20粒。
 


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