Arimoclomol是一款口服、“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂。该疗法此前已被美国FDA授予突破性治疗指定、罕见儿科疾病指定、孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗尼曼匹克病C型(NPC)。Miplyffa还被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药品称号，用于治疗尼曼匹克病C型(NPC)。这也是美国FDA批准的首个用于治疗NPC的药物。
Miplyffa适用于与miglustat联合使用，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的尼曼匹克病C型(NPC)的神经系统表现。
Miplyffa推荐的口服剂量（与miglustat联合使用），根据患者的实际体重如下：
体重8至15公斤患者：每日三次，每次47mg
体重> 15至30公斤患者：每日三次，每次62mg
体重> 30至55公斤患者：每日三次，每次93mg
体重> 55公斤患者：每日三次，每次124mg
Miplyffa可与食物同服或分开服用。如果错过了一剂Miplyffa，建议患者跳过错过的剂量，并在下一个预定时间继续服用处方剂量。
2、 肾功能不全患者的推荐剂量
对于eGFR≥15至<50毫升/分钟的患者，Miplyffa推荐的口服剂量（与miglustat联合使用）如下：
体重8至15公斤患者：每日两次，每次47mg
体重> 15至30公斤患者：每日两次，每次62mg
体重> 30至55公斤患者：每日两次，每次93mg
体重> 55公斤患者：每日两次，每次124mg
3、 制备和给药说明
Miplyffa胶囊应整粒吞服。如有吞咽困难的患者，可采用以下两种方法之一：
口服给药：小心打开胶囊，将整个内容物撒入15毫升的水或苹果汁中，或15毫升的软食（如苹果酱、布丁或酸奶）中。搅拌15秒钟后立即服用。
管饲给药（鼻胃管或胃管）：小心打开胶囊，将整个内容物撒入20毫升的水中。搅拌15秒钟后，通过管饲立即给药。给药后，用5毫升的水冲洗管道。
不可保存混合物以供后用。
警告和注意事项
1、过敏反应
在临床试验中，曾有患者报告荨麻疹和血管性水肿。若患者出现严重过敏反应，必须立即停止使用Miplyffa。对于轻度或中度过敏反应，应停止用药并立即治疗，直到症状消退。
2、 胚胎胎儿毒性
根据动物研究结果，Miplyffa在怀孕期间使用可能对胎儿造成伤害。应告知怀孕女性潜在的风险，并建议育龄女性考虑妊娠计划和预防措施。
3、肌酐升高但不影响肾小球功能
在Miplyffa的临床试验中，报告血清肌酐平均增加10%至20%。这些增加主要发生在治疗的第一个月，并未与肾小球功能改变相关。应使用不依赖肌酐的替代方法来评估肾功能。
Miplyffa 对其他药物的影响。Arimoclomol是一种有机阳离子转运蛋白2(OCT2)转运蛋白的抑制剂，可能会增加OCT2底物药物的暴露量。当Miplyffa与OCT2底物联用时，应监测不良反应并减少OCT2底物药物的剂量。
Miplyffa最常见的不良反应（≥15%）为上呼吸道感染、腹泻和体重下降。
在特殊人群中使用
1、 妊娠
根据动物生殖研究结果，Miplyffa在妊娠期间使用可能对胎儿造成伤害。目前尚无关于Miplyffa在妊娠期女性中使用的相关数据，无法评估其与主要出生缺陷、流产或其他不良妊娠结局或胎儿结局相关的风险。应告知孕妇潜在的胎儿风险。在动物生殖研究中，对妊娠大鼠和兔子在器官形成期口服给予arimoclomol，结果显示在暴露量达到或超过人类最大推荐日剂量(MRHDD)10倍和5倍时，分别会导致大鼠和兔子的后代出现着床后丢失和结构异常。
2、 哺乳期
目前尚无关于arimoclomol在人乳或动物乳汁中存在、对哺乳婴儿的影响或对乳汁生成的影响的数据。应权衡母乳喂养的益处和风险以及母亲对Miplyffa的临床需求以及Miplyffa或母亲的潜在疾病对哺乳婴儿的潜在不良影响。
3、 育龄女性和男性
Miplyffa在妊娠期间使用可能对胎儿造成伤害。育龄女性应考虑计划怀孕和避孕。根据动物研究结果，Miplyffa可能损害育龄女性和男性的生育能力。在一项大鼠生育力研究中，口服给予arimoclomol导致雄性和雌性生育力下降，并在暴露量达到人类MRHDD的5倍时导致着床前丢失增加。目前尚不清楚这些影响是否可逆。
4、 儿科用药
Miplyffa与miglustat联用治疗NPC的神经系统表现的安全性有效性已在2岁及以上儿童患者中得到证实。Miplyffa与miglustat联用治疗此适应证的依据是一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月试验 (Trial 1) 的证据。Miplyffa 的安全性有效性尚未在2岁以下儿童患者中得到证实。在大鼠幼年毒性研究中，在出生后第7天开始给药并持续2周和8周后，在所有剂量水平下均观察到肾盂扩张发生率增加，这些剂量水平对应于人类MRHDD的4倍、7倍和17倍。
5、 老年用药
NPC主要是一种儿童和青年患者的疾病。Miplyffa与miglustat联用治疗NPC的临床试验未包括65岁或以上患者。
6、 肾功能不全
eGFR ≥ 15mL/分钟至 < 50mL/分钟的患者的Miplyffa与miglustat 联用推荐剂量低于肾功能正常的患者的推荐剂量（剂量频率较低）。eGFR ≥ 50mL/分钟的患者的Miplyffa与miglustat联用推荐剂量与肾功能正常的患者的推荐剂量相同。eGFR ≥ 15mL/分钟至 < 50mL/分钟的患者的arimoclomol血浆浓度升高。尚未对eGFR < 15mL/分钟的患者评估arimoclomol的药代动力学。
Miplyffa胶囊含有枸橼酸arimoclomol。枸橼酸arimoclomol是白色至灰白色结晶粉末，易溶于水。Arimoclomol 的分子式为C20H28ClN3O10，分子量为505.90 g/mol。Arimoclomol 的结构式如下：
Miplyffa含有47mg、62mg、93mg或124mg的Arimoclomol (相当于75mg、100mg、150mg或200mg的枸橼酸Arimoclomol)。非活性成分是微晶纤维素(MCC)和硬脂酸镁。非活性成分不溶于水，如果将胶囊内容物添加到饮料或软饮料中，它们将保持不溶状态。胶囊壳含有羟丙甲纤维素、二氧化钛和一种或多种下列物质:亮蓝FCF-FD&C蓝1、黄色氧化铁和红色氧化铁。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
