近日，Regenxbio公司与艾伯维联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在双眼湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)患者中进行的2期研究的积极数据。数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。
湿性AMD的特征是由于视网膜中新的渗漏性血管形成而导致视力丧失。目前的抗VEGF疗法(如：Vabysmo)已经显著改变了湿性AMD的治疗前景，由于其能够防止大多数患者视力丧失的进展，已经成为治疗的标准。然而，这些疗法需要终生频繁、重复的眼内注射来维持疗效。由于治疗负担，患者很难坚持频繁注射，久而久之会导致视力下降。
ABBV-RGX-314使用腺相关病毒8(AAV8)载体携带表达抗VEGF抗体片段的转基因，在体内表达的蛋白通过阻断VEGF信号传导，抑制心血生成和视网膜液体聚集。ABBV-RGX-314有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法。
除了在治疗湿性AMD之外，Regenxbio与艾伯维这两家公司也在探索ABBV-RGX-314治疗糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的潜力。以及用于治疗杜氏病的RGX-202和用于治疗黏多糖贮积症II型(MPSII)的RGX-121。
该研究旨在评估曾经单眼接受ABBV-RGX-314治疗的患者中，对另一只眼睛单次剂量视网膜下递送ABBV-RGX-314的安全性和有效性。患者第二只眼睛的治疗是在第一只眼睛接受ABBV-RGX-314治疗一年或更长时间后进行的。
该双眼研究在九个月时的数据包括九名接受过ABBV-RGX-314视网膜下递送的患者，他们参与了1/2a期或桥接研究，并选择对第二只眼进行治疗。在接受ABBV-RGX-314治疗之前，这些患者的另一只眼睛有较高的治疗负担，平均在进入研究前一年接受了九次抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗注射，包括一些旨在提供更持久效果的抗VEGF注射。
九个月后，2期双眼研究的关键试验发现包括：
• 患者每年接受抗VEGF治疗的负担减少了97%。
• 100%的患者只需零次或一次补充注射。
• 78%的患者完全无需注射。
此外，患者在九个月时保持了稳定的最佳矫正视力(BCVA)和中心视网膜厚度(CRT)。ABBV-RGX-314在两只眼睛房水中均产生了相似水平的蛋白。截至2024年9月11日，ABBV-RGX-314在接受治疗的另一只眼睛中的耐受性良好，未出现与药物相关的严重不良事件。未观察到眼内炎症、脉络膜视网膜炎、血管炎、阻塞或低眼压的病例。除了玻璃体切除术中通常使用的类固醇外，本试验中没有使用预防性类固醇。常见的不良事件包括周边发生的轻度视网膜色素改变和术后结膜出血，但以上症状都可以在几天到几周内得以解决。
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