2024年10月30日，GemVax&KAEL公司宣布了其在研候选多肽药物GV1001用于治疗进行性核上性麻痹(PSP)的2a期临床试验的主要结果。分析显示，试验确定了最佳剂量，证明了GV1001具有临床意义的益处，即与安慰剂组相比，疾病完全稳定。这些基线结果支持推动GV1001进入3期临床试验，有潜力成为首款治疗PSP的疗法。
进行性核上性麻痹(PSP)是一种退行性疾病，类似于帕金森病，会导致步态障碍、早期跌倒、垂直凝视麻痹、僵硬、震颤和认知下降等症状，但其进展更快，当前尚无针对性治疗。PSP被划分为多种类型，包括PSP-Richardson综合征(PSP-RS)和PSP帕金森型(PSP-P)。与其他类型的PSP相比，PSP-RS类型表现出更多的tau蛋白累积，影响的大脑区域更广，包括小脑、齿状核、桥核、额叶和顶叶。
GV1001是一种基于端粒酶关键序列的合成肽，由16个氨基酸组成。它对应人类端粒酶逆转录酶(TERT)的催化位点片段。TERT是端粒酶的重要组成部分，对调节端粒酶的活性非常重要。目前，GV1001已被研究用于治疗包括阿尔茨海默病和PSP在内的神经退行性疾病。在神经退行性疾病中，GV1001已被证明可以调节神经胶质细胞的表型，并调节神经炎症。
2a期PSP临床试验是一项为期24周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、前瞻性2a期探索性临床试验，旨在评估与安慰剂相比，GV1001 0.56mg或1.12mg用于治疗PSP患者的安全性和有效性。
该研究的主要结果是服用GV1001周后，PSP评分量表的总分与基线相比发生了变化。次要终点包括3个月时PSP评分量表、3个月和6个月时MoCA-K、K-FAB和ES-ADL的总分与基线相比的变化。还评估了GV1001给药的总体安全性。
结果显示，GV1001 0.56mg剂量组的疾病恶化分数为2.14分，而安慰剂组为4.10分，显示出疾病进展减少了48%。尽管未达到统计学显著性，但结果支持GV1001作为PSP潜在治疗手段的可能性。
临床上典型的PSP通常为PSP-RS类型，占PSP患者的大多数。与其他PSP类型相比，该类型进展更快，患者平均生存期更短。对仅限PSP-RS类型患者的亚组分析显示，GV1001 0.56mg剂量组在24周的PSP评分量表总分与基线相比恶化0.25分，而安慰剂组为恶化5.19分，显示出4.94分的差异，相当于疾病进展减少了95%。
许多接受治疗的PSP-RS类型患者在临床试验期间症状得到稳定甚至改善。基于治疗6个月后与基线相比PSP评分量表得分改善或保持稳定的患者比例，GV1001 0.56mg剂量组的PSP-RS类型患者中有58.33%显示出症状改善或稳定。
在2a期PSP临床试验中，GV1001的安全性与先前的安全性数据一致。GV1001总体耐受性良好，未报告与药物相关的严重不良事件。
除了2a期PSP临床试验外，GV1001的2期阿尔茨海默病临床试验(NCT05189210)目前正在美国和欧洲进行。
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