PDUFA日期：2024年12月19日
家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种导致甘油三酯水平极度升高的遗传病。Olezarsen是一种研究配体共轭反义药物，旨在抑制载脂蛋白C-III的产生，载脂蛋白C-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，调节血液中的甘油三酯代谢。
来自双盲、安慰剂对照3期BALANCE研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04568434)的数据支持NDA，该研究招募了66名确诊为FCS的成年患者。6个月时的研究结果显示，与安慰剂相比，使用80毫克Olezarsen治疗可显著降低甘油三酯(P < . 001)；这种效果持续了12个月。
如果获得批准，olezarsen将成为美国首个用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的药物。
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