11月12日，美国FDA接受prademagene zamikeracel(pz-cel)的生物制品许可申请(BLA)，可作为隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的潜在新疗法。
重新提交是对FDA在2024年4月发布的完整回复信的回应，该回复信指出了某些制造缺陷。该机构没有要求额外的临床试验来支持批准。新的处方药使用者费用法案的目标日期定为2025年4月29日。
隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)是一种由COL7A1基因的两个副本突变引起的罕见遗传性皮肤病。由于这种缺陷，细胞不能表达功能性胶原VII蛋白，而这种蛋白是形成将表皮结合到真皮的锚定纤维所必需的。缺乏锚定原纤维导致皮肤脆弱，容易起泡，患者遭受多年的伤口疼痛、瘙痒以及感染和鳞状细胞癌的风险增加。
pz-cel是一种基于自体细胞的基因疗法，由表皮片组成，将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中，以实现正常的VII型胶原蛋白表达，并促进伤口愈合。
BLA包括来自3期VIITAL研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04227106)的安全性和有效性数据，以及来自1/2a期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01263379)的长期研究结果，提供了长达8年的随访。
3期VIITAL临床研究评估了11名RDEB患者的43个大的慢性伤口对。共同的主要终点是在第24周时RDEB伤口愈合和疼痛减轻至少50%的比例 。
结果显示，81.4%的患者在接受pz-cel治疗的伤口实现了50%或更高的伤口愈合，相比之下，未治疗的对照伤口实现了16.3%的伤口愈合(P <.001)。此外，与未治疗的对照伤口相比，观察到pz-cel在与伤口敷料变化相关的疼痛减轻方面具有统计学显著性改善(P = .0002)。
1/2a期试验结果表明，在大面积和慢性伤口上一次性应用pz-cel可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。
如获批pz-cel将成为第一个针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的自体、基于细胞的基因疗法，也是第一个旨在通过COL7A1基因的稳定整合拷贝在伤口部位提供胶原VII表达的RDEB治疗。Pz-cel此前已被美国FDA授予再生医学高级疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
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