2024年11月15日，美国FDA批准了Syndax Pharmaceuticals, Inc的檬酸瑞伏美尼布水合物Revumenib citrate hydrate（SNDX-5613），商品名：Revuforj,剂型：片剂，用于成人和1岁及以上儿科患者赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性急性白血病的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究AUGMENT-101(NCT04065399, SNDX-5613-0700)的试验结果。早前，该药物曾获得孤儿药、快速通道、突破疗法和优先审批资质。
Revuforj是首个且唯一一个FDA批准的用于治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病的Menin蛋白抑制剂。
关于临床试验
Revuforj的疗效在一项于KMT2A易位的复发或难治性（R∕R）急性白血病的成人和至少30天大小的儿科患者中进行的开放标签、多中心试验（AUGMENT-101，NCT04065399, SNDX-5613-0700）的单臂群组中进行了评估。11q23部分串联重复的患者不包括在内。资格要求在研究基线时QTcF＜450 msec。治疗包括Revuforj以约等于160mg的剂量、与强效CYP3A4抑制剂一起成人口服每日两次直到疾病进展、不可接受的毒性、未能通过4个疗程的治疗达到形态学无白血病状态、或造血干细胞移植（HSCT）。
104例接受治疗的患者的基线人口统计学和疾病特征示于表10。24例（23%）患者在采用Revuforj®治疗后进行了HSCT。
疗效是依据完全缓解率（CR）加部分血液学恢复（CRh）的CR、CR+CRh的持续时间以及从输血依赖至非输血依赖的转换率而确立的。中位随访为5.73个月（范围为0.3～28.9个月）。疗效结果示于表11。在亚组分析中，18例∕86例（21%）AML患者、3例/16例（19%）ALL患者和1例/2例（50%）MPAL患者达到了CR+CRh。
22例达到CR或CRh的患者中，达到CR或CRh的中位时间为1.9个月（范围： 0.9,5.6个月）。在83例基线时依赖红细胞（RBC）和∕或血小板输血的患者中，12例（14%）在基线期后的任何56天内成为非依赖于红细胞和血小板输血。在21例基线时非依赖于红细胞和血小板输血的患者中，10例（48%）在基线期后的任何56天内仍为非输血依赖。
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