Miplyffa 是 FDA 批准的第一种 NPC 药物，适用于 与 miglustat 联合用于治疗 2 岁及以上成人和儿童患者 NPC 的神经系统表现。
2024 年 9 月，美国FDA批准 Miplyffa（MY-PLY-FAH） （arimoclomol） 胶囊作为 C 型尼曼-匹克病 （NPC） 的口服治疗药物。Miplyffa 是 FDA 批准的第一种 NPC 药物，与 miglustat 联合用于治疗 2 岁及以上成人和儿童患者 NPC 的神经系统表现。此外，该药物已获得与批准相关的罕见儿科疾病优先审评券 （PRV）。
C 型尼曼-皮克病（NPC）是一种极其罕见、持续进展、退行性和致命的疾病，由于NPC的复杂性，有效治疗NPC需要多种治疗方案。直到今天，美国还没有批准治疗NPC的疗法。有了这一标签适应症，患者现在将有更多机会获得治疗，以应对这种毁灭性疾病。儿童和成人都可能受到NPC的影响，临床表现各不相同。从特征上看，NPC患者的身体和认知能力会逐渐受到限制，主要表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的神经损伤。
批准 Miplyffa 用于治疗NPC是基于新药申请 (NDA) 中的全部数据，其中包括支持试验终点的额外证据、FDA 首选分析以及临床和非临床的额外确证证据。在一项为期 12 个月的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中，对 2 至 19 岁的NPC患者进行了 Miplyffa 的安全性和有效性研究。在这项试验中，76%的米普利法组患者和81%的安慰剂组患者在常规治疗中接受了米格鲁司他治疗。米普利法的疗效采用重新评分的4域鼻咽癌临床严重程度量表（R4DNPCCSS）进行评估。试验结果表明：
Miplyffa 与 miglustat 联用，在12个月的治疗过程中疾病不再进展，这体现在R4DNPCCSS从基线下降了0.2分，而单独使用 miglustat 治疗的患者则下降了1.9分。
其他确证证据还包括一项为期48个月的开放标签扩展研究数据，与匹配的美国国立卫生研究院NPC自然病史队列相比，该研究结果显示治疗效果有所改善。
Miplyffa 口服给药，每天三次，随餐或不随都可，具体剂量根据体重从47毫克到124毫克不等，由合适的患者或护理人员服用，并由医疗保健提供者随访。
关于 Miplyffa（arimoclomol）
Miplyffa（arimoclomol）可增加转录因子 EB（TFEB）和 E3（TFE3）的活化，从而上调溶酶体协调表达和调控（CLEAR）基因。研究还表明，Miplyffa 能减少人NPC成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇。这些发现的临床意义尚不完全清楚。在治疗NPC方面，Miplyffa 获得了美国食品及药物管理局的突破性疗法认定、罕见儿科疾病认定、孤儿药认定和快速通道认定。欧洲药品管理局 (EMA) 还授予 Miplyffa 治疗NPC的 “孤儿药 ”称号。
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