Olezarsen是一种RNA靶向研究性配体结合反义(LICA)药物，旨在抑制载脂蛋白C-III(apoC-III)的产生，载脂蛋白C-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，可调节血液中的甘油三酯代谢。
今年6月，美国FDA已同意优先审查Olezarsen的新药申请(NDA)，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者。FDA已将行动日期定为2024年12月19日，并表示他们目前没有计划为olezarsen召开咨询委员会会议。如获批，Olezarsen将成为美国第一个可用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的药物。
临床3期临床试验结果显示，在接受治疗6个月时，经安慰剂调整后的apoC-III水平降幅为74%，而在12个月时，这一降幅增加至81%。与基线相比，接受olezarsen治疗6个月的患者，其TG水平(经安慰剂调整)显著降低，降幅为44%(p<0.001)。接受治疗第6个月到第12个月期间，olezarsen可持续降低TG水平，经安慰剂调整的TG水平降低了59%。
此外，与安慰剂组相比，接受olezarsen治疗的患者在整个12个月的研究期间急性胰腺炎(AP)的发生率显著降低，使用olezarsen后距首次AP发作的时间大幅延长。经安慰剂调整后，接受olezarsen治疗的患者自基线至12个月期间的全因住院率降低了84%。在安全性方面，olezarsen在研究中显示出良好的安全性和耐受性。
除了FCS，Ionis公司还在三项3期临床试验(CORE、CORE2和ESSENCE)中评估olezarsen治疗严重高甘油三酯血症(sHTG)的效果，这三项试验均于2024年上半年完成招募。该公司表示，其试验数据预计将于2025年下半年公布。
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