7月1日，Neurocrine Biosciences宣布美国FDA已接受Crinecerfont两项新药申请(NDA)，并授予其优先审查资格，用于治疗患有典型先天性肾上腺增生症(CAH)的儿童、青少年和成人。NDA申请针对的是两种crinecerfont剂型：胶囊和口服溶液。FDA为这些申请设定了单独的审批日期（胶囊为2024年12月29日，口服溶液为2024年12月30日）。
Crinecerfont是一种口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体(CRF1)拮抗剂，目前正在开发中，旨在通过不依赖糖皮质激素的机制减少和控制过量的促肾上腺皮质激素(ACTH)和肾上腺雄激素，用于治疗因21-羟化酶缺乏(21-OHD)引起的先天性肾上腺增生(CAH)。
有研究表明，垂体中CRF1受体的拮抗作用可降低ACTH水平，从而减少肾上腺雄激素的产生，并可能减轻与CAH相关的症状。Crinecerfont的研究数据表明，降低肾上腺雄激素水平可使糖皮质激素的剂量更低、更符合生理学，从而控制雄激素过量，从而可能减少CAH患者接触超过正常剂量的糖皮质激素所带来的并发症。
如果获得批准，crinecerfont将成为70年来首个CAH的新治疗选择，也是同类首创的治疗方法，为这种罕见且严重的遗传疾病提供了一种全新的方法。
根据去年公布的3期CAHtalyst儿科研究数据，在糖皮质激素(GC)稳定后，与安慰剂相比，crinecerfont治疗使得患者在第4周时的血清雄烯二酮较基线统计学显著降低(p=0.0002)。此结果与3期CAHtalyst成人研究的结果一致，表明crinecerfont在不同年龄段的患者中均显示出疗效。
在第28周时，与安慰剂相比，crinecerfont治疗使得患者在维持雄激素控制的同时，其每日所需糖皮质激素剂量百分比的降低具统计学显著性(p<0.0001)。约30%接受crinecerfont治疗的受试者在维持雄激素控制的同时达到了生理GC剂量的降低，而接受安慰剂治疗的受试者为0%。
此外，crinecerfont还在研究中展现出了良好的安全性与耐受性。
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