2024年12月18日，美国FDA批准了Mesoblast公司生产的Ryoncil(remestemcel-L-rknd)，这是一种同种异体骨髓间充质基质细胞(MSC) 疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)。值得一提的是，Ryoncil是首个获得FDA批准的MSC疗法。
适应症
适用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD)
用法用量
静脉输注给药，推荐剂量：每次按照体重2×106 MSC/kg进行静脉输注，每周两次，连续4周。输注间隔至少3天。
禁忌症
本品禁用于以下人员：已知对二甲基亚砜(DMSO)或猪蛋白和牛蛋白过敏者。
不良反应
最常见的非实验室不良反应（发生率≥20％）有：病毒感染性疾病、细菌感染性疾病、病原体不明的感染性疾病、发热、出血、水肿、腹痛和高血压等。
警告和注意事项
①过敏反应和急性输液反应：给药过程中可能出现包括急性输液反应在内的过敏反应。该反应可能发生在输注期间或之后，体征和症状可能包括发烧、呼吸困难和低血压。预先给患者使用抗组胺药和皮质类固醇，并密切监测过敏或急性输注反应的体征和症状。如果发生过敏或急性输注反应，应中断Ryoncil输注；请勿对出现严重或危及生命反应的患者使用Ryoncil。
②传染性病原体的传播：由于Ryoncil含有来自人类捐献者的细胞，且采用人类、猪和牛衍生试剂制造，因此在使用时可能会传播传染病或病原体。对捐献者进行人体免疫缺陷病毒1型筛查和检测(HIV-1)；人类免疫缺陷病毒2型(HIV-2)；乙型肝炎病毒(HBV)；丙型肝炎病毒(HCV)；人类T细胞白血病-淋巴瘤病毒1型(HTLV-1)；人类T细胞白血病-淋巴瘤病毒2型(HTLV-2)；西尼罗河病毒(WNV)；巨细胞病毒；爱泼斯坦-巴尔病毒；梅毒。仅对克雅氏病(CJD)和异种移植相关的传染病风险进行了筛查和测试。Ryoncil细胞库经过人类和动物病毒、逆转录病毒、细菌、真菌、酵母和支原体检测。人类和动物衍生试剂在使用前经过人类和动物病毒、细菌、真菌和支原体检测。然而，以上措施并不能消除传播这些或其他传染病或病原体的风险。
③异位组织形成：由于人类间充质基质细胞(MSC)能够分化成间充质谱系细胞，如骨、软骨和脂肪细胞，因此使用本品治疗后可能会出现异位组织形成。
特殊人群中的使用
①孕妇：不建议孕妇使用本品。目前尚无关于孕妇使用本品的可用数据。尚未对本品进行动物生殖和发育毒性研究，以评估孕妇使用本品后是否会对胎儿造成伤害。尚不清楚本品是否有可能被转移到胎儿体内。因此，不建议孕妇使用。
②哺乳：目前尚无关于本品是否出现在人乳中、对母乳喂养婴儿的影响以及对产奶量的影响的信息。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对本品的临床需求以及本品或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。
③儿科患者：本品治疗SR-GvHD的安全性和有效性已在2个月及以上的儿科患者中得到证实。
作用机制
Ryoncil(remestemcel-L-rknd)是一种来自供体骨髓的间充质基质细胞(MSC)疗法。间充质干细胞是一类细胞，可以分化成多种其他类型的细胞，在体内发挥各种作用。
Ryoncil的作用机制被认为涉及免疫系统功能的改变，可能抑制T细胞激活（T细胞介导与急性GvHD相关的炎症、细胞损伤和器官损伤），但确切作用机制尚不清楚。
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