2021年2月，制造商Regeneron宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Evkeeza（evinacumab-dgnb），作为其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗年龄≥12岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童和成人患者。
了解早期 HoFH 诊断的重要性
患有 HoFH 的个体的坏胆固醇 （LDL-C） 水平达到或超过比正常水平高 4 倍 （100 mg/dL），为 >400 mg/dL。许多 HoFH 患者在经历事件后才被诊断出来。对儿童进行筛查以进行早期诊断很重要。美国儿科学会建议从 2 岁开始筛查有 HoFH 风险（高胆固醇或早发心脏病家族史）的儿童，并从 9 至 11 岁开始进行普遍筛查。 在美国，每 250,000 人中就有 ~1 人患有 HoFH，其中许多人在以后的生活中没有被诊断或诊断出来，这延误了关键治疗。
什么是Evkeeza？
Evkeeza(evinacumab)属于一类称为血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)抑制剂单克隆抗体的药物。Evkeeza注射剂与其他药物一起使用,用于降低患有遗传性高胆固醇的成人和至少5岁的儿童的胆固醇。Evkeeza可降低纯合家族性高胆固醇血症(HoFH;一种遗传性疾病,患者体内胆固醇无法正常排出)患者血液中的低密度脂蛋白(LDL) 胆固醇(“坏胆固醇”)和其他脂肪物质的含量。此药不适用于治疗由饮食或其他因素引起的高胆固醇。Evkeeza 的作用是减少 LDL胆固醇的产生,并增加体内LDL胆固醇和其他脂肪物质的分解。
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