Spinraza(nusinersen诺西那生)作为获批用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童及成年患者的首款药物。
ASO药物Spinraza是目前全世界上市的最贵的小核酸药物，作为首个获得FDA批准的SMA治疗药物，Spinraza由Biogen和Ionis合作研发，于2016年12月获得美国FDA正式批准；2017年6月在欧盟获批；2019年2月在中国上市。
脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因纯合缺失或突变所致。SMA患者由于缺乏SMN蛋白，导致运动神经元快速死亡，肌肉功能逐步丧失，进而出现瘫痪、死亡，绝大多数1型SMA患者无法活过2周岁。
而Spinraza属于抑制外显子跳跃类药物，通过作用于SMN2mRNA 前体的 7号外显子附近区域，使得原本占比将近90%的缺失7号位点的异常 SMN2 mRNA 得以变为全长的 SMN2 mRNA，从而使得患者的 SMN2 基因能够产生足够数量的 SMN 蛋白。此外，前文提到过患者的 SMN2基因的对数由 1对到 16 对不等，因此对于具有更多SMN2基因的患者,Spinraza 的药效理论上会更好。
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