基于一项III期INDIGO（NCT04164901，随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验）研究的显著成果，批准了Vorasidenib，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切，这是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法。
Vorasidenib是FDA批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。
在一项针对IDH突变2级胶质瘤患者的关键III期研究中，Vorasidenib显著改善无进展生存期，并且治疗耐受性良好。
Vorasidenib是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。
异柠檬酸脱氢酶（IDH）是人体内参与细胞能量代谢的限速酶，主要有IDH1、IDH2和IDH3三个亚型。其中，IDH1和IDH2在正常细胞代谢过程中催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸(α-KG)。然而，突变的IDH1/2（IDH1/2m）会将α-KG还原为副代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），D-2-HG在结构上与α-KG相似，是α-KG的弱竞争性抑制剂。因此，2-HG的高浓度积累将抑制多个α-KG依赖的双加氧酶（包括DNA去甲基化酶TET），使细胞DNA处于高甲基化状态，从而促进肿瘤发生、进展和表观遗传失调。此外，D-2-HG还可以通过抑制组蛋白去甲基化酶，使得组蛋白的甲基化水平同时升高。在IDH 突变型胶质瘤中，Vorasidenib通过降低突变型 IDH1 和 IDH2 酶的活性来帮助控制疾病。
什么是脑胶质瘤？脑胶质瘤（Glioma）是一种起源于神经胶质细胞的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤，约占所有恶性脑肿瘤的 80%。具有高致残率、高复发率、高死亡率以及治愈率低的特点。我国脑胶质瘤的年发病率为 5/10万 ～8/10万，5年死亡率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。
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