2024年9月，Winrevair（有效成分：Sotatercept）在德国上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。该药物旨在减缓PAH的病情进展并改善患者的身体运动能力。Winrevair 的推出为肺动脉高压患者提供了新的治疗选择，尤其适用于已接受其他联合治疗的患者。
肺动脉高压（PAH）是一种进行性且可能危及生命的疾病，其特征是肺血管系统的压力升高。这种压力增加通常由小肺动脉的病理性狭窄和僵硬引起，导致右心室后负荷增加。随着病情发展，可能引发右心室肥厚，最终导致右心衰竭。PAH的症状通常不具特异性，包括呼吸困难、疲劳和头晕，这使得早期诊断具有挑战性。尽早和针对性治疗对于减缓疾病进展、改善患者生活质量及生存率至关重要。
Winrevair是一种与其他疗法联合使用的药物，适用于患有WHO功能分级II或III级PAH的成年患者，以改善其身体运动能力。
用法与用量
Winrevair 通过皮下注射给药，剂量根据体重计算：
初始剂量：0.3 mg/kg。
目标剂量：三周后增加至0.7 mg/kg，每三周注射一次。
注意事项：治疗前需检查血红蛋白水平和血小板计数。
药理作用
Sotatercept 是一种重组融合蛋白，可作为活化素A及其相关配体的受体陷阱。其作用机制如下：
抑制PAH患者中过度活跃的活化素信号通路。活化素A通过促进细胞增殖和炎症，导致肺动脉的病理性重塑和肺血管阻力增加。
Sotatercept 通过与活化素A结合，抑制通过活化素IIA型受体（ActRIIA）的促增殖信号传导。
同时，药物增强了骨形成蛋白II型受体（BMPRII）的抗增殖信号。
结果：减少血管细胞增殖，缓解PAH相关的血管收缩及右心压力负担。
禁忌症
血小板计数持续低于50 × 10⁹/l 的患者。
对 Sotatercept或药物其他成分过敏的患者。
使用注意事项
药物可追溯性：为确保生物制剂的追溯性，必须清楚记录药物名称和批次编号。
红细胞增多症：治疗过程中可能出现血红蛋白水平升高，严重红细胞增多症会增加血栓栓塞事件及高粘滞综合征的风险。治疗前及前五次给药时应监测血红蛋白水平，后续每3至6个月复查。
严重血小板减少症：血小板减少（包括血小板计数 < 50 × 10⁹/l 的严重情况）已被观察到，尤其在接受前列腺素类药物治疗的患者中。此类患者需密切监测血小板水平，避免出血风险。
严重出血：临床研究中，4.3%的患者出现严重出血（如胃肠道或颅内出血）。血小板水平较低、同时接受抗凝治疗或65岁以上患者风险较高。若出现严重出血，应立即停药并采取适当治疗措施。
临床数据限制：Winrevair临床试验未包含与 HIV、门静脉高压、血吸虫病或肺静脉闭塞病（PVOD）相关的PAH患者。
临床研究
Winrevair 的疗效在 III 期STELLAR（NCT04576988）研究中得以验证。这项全球性双盲安慰剂对照试验纳入323名PAH患者，这些患者除了接受稳定的基础治疗外，还使用了 Sotatercept 或安慰剂。
患者分布：59%为特发性PAH，18%为遗传性PAH，15%与结缔组织疾病相关。
治疗方案：61%的患者接受三联疗法，35%接受双联疗法，40%使用前列腺素类药物。
主要疗效：在24周后，Sotatercept 使6分钟步行距离显著增加了40.8米。
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