近日，Medexus Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准其注射用Treosulfan（GRAFAPEX）联合氟达拉滨（fludarabine）用于急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者的异基因造血干细胞移植（alloHSCT）前的准备方案。
GRAFAPEX（Treosulfan）是一种烷化剂，属于一种能够干扰癌细胞DNA合成的药物。它通过与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植前的准备方案，帮助患者的身体更好地接受来自供体的干细胞。
这种药物还获得了孤儿药资格认定，这意味着它将在FDA批准的适应症中享有长达7.5年的监管独占期。
FDA在2025年1月22日正式批准了GRAFAPEX（Treosulfan）的这一新用途。Medexus公司计划在2025年上半年在美国市场推出该药物，并预计在未来五年内，该产品在美国的年收入有望超过1亿美元。
在一项名为MC-FludT.14/L的三期临床试验中，研究人员发现，与传统的布苏非烷（busulfan）联合氟达拉滨方案相比，Treosulfan联合氟达拉滨方案能够显著降低患者死亡风险。
具体来说，Treosulfan方案在整体患者群体中将死亡风险降低了33%，在AML患者中降低了27%，在MDS患者中降低了36%。
此外，该方案还改善了移植相关死亡率和非复发死亡率。
在安全性方面，Treosulfan联合氟达拉滨方案的耐受性良好，常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。
这些副作用大多可以通过适当的医疗管理得到控制，且与传统方案相比，并未显著增加严重不良事件的发生率。
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