索伐瑞韦属于基因疗法，是由诺华的子公司美国生物技术公司 AveXis开发的。Zolgensma （onasemnogene abeparvovec-xioi） 被批准用于治疗 2 岁以下患有脊髓性肌萎缩症 （SMA） 的儿科患者，包括诊断时症状前的患者。
2019年5月在美国FDA获批上市，被称为“一次性”基因治疗，有望通过一次给药达到终生有效的“治愈”效果。然而，Zolgensma的价格非常高昂，目前定价为212.5万美元/针（约合人民币1300万元），尽管在全球近42个国家/地区获批，但在中国还未获得批准。2022年1月，Zolgensma在中国的临床试验申请获得了国家药监局（NMPA）的默示许可。
索伐瑞韦（Zolgensma）的活性成分及其制备
Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的静脉输注基因治疗悬浮液。活性成分是一种重组自互补载体，其中双链DNA载体基因组被包裹在由AAV衣壳蛋白组成的衣壳中。载体由巨细胞病毒增强子/鸡-β-肌动蛋白启动子的杂合启动子启动，包含一个编码人类运动神经元(SMN)蛋白的转基因。
作用机制
Zolgensma 是一种由AAV9病毒衣壳组成的生物药物，该衣壳被剥夺原始病毒DNA，载入SMN1转基因和启动子。通过静脉内或鞘内给药后，AAV9病毒载体可递送SMN1 转基因到细胞核，转基因开始编码SMN蛋白，通过更换有缺陷或缺失的 SMN1 基因来解决 SMA 的遗传根本原因，以通过单次一次性输注来阻止疾病进展，从基因层面上去解决问题。
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