噬血细胞综合征（HLH)是一种罕见的系统性超炎症综合症，常作为风湿性疾病的并发症出现。HLH的发病机制涉及异常的免疫激活，可能导致多脏器衰竭并伴随高死亡率。Emapalumab是一种完全人源化的单克隆抗体，能够中和炎症细胞因子干扰素-γ，已被批准用于治疗原发性HLH。然而，关于Emapalumab在风湿性疾病相关HLH中的实际应用及疗效的真实世界数据较为匮乏。本研究旨在评估Emapalumab治疗风湿性疾病相关HLH的治疗模式、临床结局及其安全性。
本研究为一项回顾性医学记录审查研究，涉及33家美国医院的数据，时间范围为2018年11月20日至2021年10月31日。研究对象为在此期间接受过Emapalumab治疗的HLH患者，特别是风湿性疾病相关HLH患者。患者数据从Emapalumab治疗开始（索引日期）至研究结束（2021年12月31日）、数据终止或死亡日期进行分析。主要评估指标为Emapalumab治疗的起始时间、治疗持续时间、剂量方案及治疗原因（如难治性或复发性疾病）。次要评估指标包括患者的基本人口学特征、临床表现、实验室参数变化、激素剂量变化以及存活率。
在105名参与者中，15名（14.3%）为风湿性疾病相关HLH患者，其中9例（60%）为系统性幼年特发性关节炎（sJIA），1例为成人发作性Still病（AOSD）。风湿性疾病相关HLH患者的HLH诊断年龄中位数为5岁（范围0.9–39岁）。大部分患者（9/15；60.0%）在重症监护病房启动Emapalumab治疗，主要用于治疗难治性或复发性疾病（10/15；66.7%）。在Emapalumab治疗前后，大多数患者的实验室参数得到了稳定或正常化，包括绝对中性粒细胞计数、绝对淋巴细胞计数（13/14；92.9%）、趋化因子配体9（9/11；81.8%）、血小板和丙氨酸转氨酶（11/14；78.6%）。治疗期间，患者的糖皮质激素剂量减少了80%。从Emapalumab治疗开始的12个月内，患者的总生存率为86.7%。
Emapalumab治疗方案显著改善了风湿性疾病相关HLH患者的实验室参数，减少了糖皮质激素的使用，并且与低的疾病相关死亡率相关联，显示出该治疗在此类患者中的潜在益处。由于风湿性疾病相关HLH的高死亡率，早期识别并采用有效的治疗方案如Emapalumab对改善患者的预后具有重要意义。
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