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首款眼病创新疗法ENCELTO获批
[ 人气:111 | 日期: 2025-03-13 | 返回 | 打印 ]


 
ENCELTO
2025年3月6日,新药ENCELTO(revakinagene taroretcel-lwey)得到了美国FDA的批准,可以用来治疗2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)。
 
ENCELTO采用了一种很特别的技术,叫做细胞封装治疗(ECT)。简单来说,就是把一些能够持续产生神经营养因子(CNTF)的细胞,放在一个半透膜的“小房子”里,然后把这个“小房子”植入到眼睛里。
 
这个“小房子”能让里面的细胞持续为视网膜提供像“保护伞”一样的治疗性蛋白质,从而帮助减缓MacTel这种疾病的发展。
 
在一项持续了24个月的多中心、随机临床试验中,研究人员对67名患者(99只眼睛)进行了测试。接受了ENCELTO治疗的眼睛,在光感受器丢失方面,比没有治疗的眼睛要少得多。
 
光感受器损失减少40%:具体来说,没治疗的眼睛,椭圆体区断裂面积增加了0.213 mm²,而治疗过的眼睛只增加了0.148 mm²,这两者的差异在统计学上是非常有意义的(p=0.030)。
 
而且,治疗过的眼睛在阅读速度上保持得更好,没有治疗的眼睛阅读速度就下降了(p=0.016),同时,治疗过的眼睛黄斑厚度也增加了(p=0.007),这都说明ENCELTO对减缓疾病进展是很有效的。
 
在安全性方面,ENCELTO的表现也很让人放心。在整个研究过程中,没有一个人因为不良反应而取出植入物。大部分的不良事件都是和手术操作有关的,而且都在3个月内解决了。
 
ENCELTO植入与严重视力丧失、感染性眼内炎、视网膜撕裂和/或脱离、玻璃体出血、植入物挤压、白内障形成、缝合相关并发症和延迟暗适应有关。
 
此外,在 ENCELTO 插入手术前暂时停用抗血栓药物,以降低植入相关玻璃体出血的风险。
 


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