一种名为黄斑毛细血管扩张症2型（MacTel）的眼科疾病，却长期以来困扰着众多患者，严重影响他们的生活质量。近期，美国FDA批准了ENCELTO上市，为MacTel患者带来了新的希望。ENCELTO的获批标志着眼科治疗领域的一个重大突破，它成为首个也是目前唯一一个获得FDA批准用于治疗MacTel的疗法。
MacTel是一种成人视网膜神经退行性疾病，其特征是视网膜的局部退化，导致进行性和不可逆的视力丧失。这种疾病不仅影响患者的远近视力，还会引发视网膜血管的继发性改变，使患者的视觉功能受到严重影响。由于其复杂性和难以治疗的特性，MacTel成为了眼科领域的一大难题。
由Neurotech Pharmaceuticals研发的这种药物，采用了独特的封装细胞疗法（ECT）技术，通过持续向视网膜输送睫状神经营养因子（CNTF），帮助减缓疾病进展。这种创新的治疗方式，为MacTel患者提供了前所未有的治疗选择。
封装细胞疗法（ECT）是ENCELTO药物的核心技术。这种技术基于Neurotech Pharmaceuticals专有的NTC-200细胞系，这些细胞能够在低氧和低营养条件下茁壮成长，并且可以通过严格的筛选方法进行基因操作。通过基因工程，NTC-200细胞系可以被设计成生产具有临床意义水平的治疗性蛋白。
ECT平台具有独特的优势，它能够持续产生并输送治疗性蛋白，无论是单独使用还是联合使用，都能长期作用于眼后部。这种技术通过保护细胞免受宿主免疫系统的影响，确保了细胞的长期存活和功能。经过基因改造的细胞系能够分泌多种治疗性蛋白，包括抗体、融合蛋白和生长因子，这使得ECT平台有可能治疗广泛的慢性眼部疾病。
在治疗过程中，ECT通过手术植入患者眼内。一旦就位，胶囊的半透性外膜允许必要的营养物质进入，同时允许治疗性蛋白释放到眼睛中，并前往位于眼后部的视网膜。外膜保护封装的细胞免受宿主免疫系统的攻击，从而有助于它们的长期存活和功能维持。
这种技术的优势在于，它能够提供长期、持续的治疗性蛋白输送，避免了传统治疗方法中频繁注射或更换药物的不便。同时，由于治疗性蛋白是在体内持续合成并释放的，因此需要的蛋白量相对较少，就能达到治疗效果。此外，治疗可以通过简单地移除植入物来终止，这为患者提供了更大的灵活性和安全性。
Neurotech Pharmaceuticals在研发过程中，投入了大量的心血和资源。他们基于对MacTel病理机制的深入理解，结合先进的基因治疗技术，开发出了这种具有长期、持续输送治疗性蛋白质能力的药物。这种药物的诞生，不仅是科学探索的成果，更是对患者需求的积极回应。
为了确保ENCELTO的安全性和有效性，Neurotech Pharmaceuticals进行了两项III期临床试验。这些试验的结果令人鼓舞，显示在植入该药物后，MacTel患者的视网膜光感受器的损失在24个月内得到了显著减缓。这些数据为FDA的批准提供了坚实的基础，也证明了这种新疗法在治疗MacTel方面的潜力。
在一项包含67名患者（99只眼）的2期临床试验中，符合入组条件的眼被随机分配接受含有睫状神经营养因子（CNTF）的Encelto植入物或假手术。研究的主要终点为从基线到第24个月椭圆体带（ellipsoid zone）的变化。在24个月时，接受Encelto治疗的眼与接受假手术的眼相比，感光细胞丢失显著减少。假手术眼的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。MacTel病变面积的增加差异（0.065平方毫米）具有统计学显著性（p=0.030）。此外，与基线相比，椭圆体带面积增加35%及以上的眼在治疗组中的比例显著降低（p=0.045），并且与对照组相比，治疗组的黄斑厚度显著增加（p=0.007）。次要临床终点显示，治疗眼的阅读速度得以维持，而假手术眼的阅读速度则有所下降（p=0.016）。
这些数据为FDA的批准提供了坚实的基础，也证明了这种新疗法在治疗MacTel方面的潜力。
ENCELTO的获批不仅是对MacTel治疗的一个重大进步，也对整个眼科治疗领域产生了深远的影响。它为其他慢性眼病的治疗提供了新的思路和方法，推动了基因治疗和持续药物输送技术在眼科的应用。这标志着眼科治疗进入了一个新的时代，未来可能会有更多的创新疗法出现，为患者带来更多的治疗选择。
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