2025年2月11日，美国FDA已批准由SpringWorks生物制药开发的MEK抑制剂GOMEKLI(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。
GOMEKLI是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物。 FDA的批准基于2b期ReNeu(NCT03962543)研究的积极临床试验结果，该研究是一项多中心、开放标签试验，评估了mirdametinib对无法手术的NF1-PN成人和儿童患者的安全性和有效性。共有114名患者（58名成人和56名儿童）参加了试验，所有患者均接受了mirdametinib治疗。患者在每个28天周期的前21天每天两次口服GOMEKLI 2mg/m²，直至病情进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果指标是确认的客观缓解率(ORR)，定义为患者达到完全缓解(目标PN消失)或部分缓解(PN体积减少 ≥20%)的百分比。 分析显示，成人确认的ORR为41%(95% CI：29, 55)，儿科队列确认的ORR为52%(95% CI：38, 65)。在临床试验中，接受mirdametinib治疗的NF1-PN患者，其肿瘤体积显著且持久地减小。
同时，患者的疼痛症状以及生活质量均获得迅速、持续且具有临床意义的改善。此外，在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。
Mirdametinib显示出可控的安全性和耐受性。在接受治疗的成人中，发生率超过25%的最常见不良事件包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。在儿童患者中，发生率超过25%的最常见不良事件为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。
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