3月20日，Alnylam制药（Alnylam Pharmaceuticals）宣布FDA批准其 RNA 干扰治疗药物vutrisiran（ AMVUTTRA）的补充新药申请（sNDA），用于治疗成年野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡率、心血管住院和紧急心力衰竭就诊。该批准扩大了 vutrisiran的适应症。2022年，vutrisiran首次获FDA批准用于 ATTR-PN (transthyretin amyloid polyneuropathy，转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病)。
该批准基于 HELIOS-B III 期临床试验，该试验评估了 vutrisiran用于治疗 ATTR-CM。与安慰剂相比，该试验在所有 10 个预先指定的主要和次要终点上达到了统计学显著性。在总体人群中，vutrisiran在36 个月的双盲治疗期间将全因死亡率（ACM）和复发性心血管（CV）事件的风险降低了 28%。在一项预先指定的次要终点分析中，该人群的死亡率在 42 个月内显著降低了 36%，该分析包括长达 36 个月的双盲期加上六个月的开放标签扩展。在单药治疗人群中，vutrisiran在双盲期显著降低了 ACM 和复发性 CV 事件的风险 33%，并在 42 个月内显著降低了死亡风险 35%。
与接受安慰剂治疗的患者相比，接受vutrisiran治疗的患者在功能能力和生活质量方面也得到了保持，并且在生物标志物 NT-proBNP 和肌钙蛋白 I 方面早期出现了改善，这些生物标志物可以预测心血管结果。vutrisiran的安全性和耐受性已得到充分证明，这在vutrisiran在 hATTR-PN 的积极 HELIOS-A 临床试验中得到了体现，该试验于 2022 年获得 FDA 批准，并且至今在全球已有超过 5000 个患者年接触。
在该研究中，接受 AMVUTTRA 治疗的患者中最常见的不良反应是肢体疼痛（15%）、关节痛（11%）、呼吸困难（7%）和维生素 A 减少（7%）。在 ATTR-CM 患者的 HELIOS-B 临床试验中未发现新的安全性问题。
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