2025年3月21日， RNAi 治疗药物 AMVUTTRA(vutrisiran) 的补充新药申请 (sNDA) 已获得美国FDA批准。
RNA干扰（RNAi）疗法利用小干扰RNA（siRNA）作为治疗分子，通过高效沉默致病基因的mRNA阻止其编码的致病蛋白或疾病相关蛋白的产生，从而在疾病治疗中发挥潜在作用。目前，RNAi疗法已成为生物医药领域的研究热点之一，多项临床试验正在开展，以评估其在治疗遗传病、传染病等多种疾病中的安全性和有效性。
AMVUTTRA是一种用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (ATTR-CM) 心肌病的RNAi疗法，也是目前首个且唯一获得FDA 批准用于治疗成人ATTR-CM 和遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (hATTR-PN) 多发性神经病变的治疗药物。
此前该药物已于2022年获批用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白街道的淀粉样变性（hAATR-PN）引起的多发性神经病，并已在超过 15 个国家/地区获批并上市。本次批准进一步扩大了其适用症范围，将ATTR-CM纳入其中。
AMVUTTRA 可从上游快速抑制转甲状腺素蛋白 (TTR) ，从而显著减少 TTR 原纤维的沉积（这些原纤维会形成淀粉样蛋白，导致 ATTR-CM 患者发生不可逆的心血管损伤和过早死亡），在源头上治疗疾病，每年只需四次方便的皮下注射。
与安慰剂相比，AMVUTTRA®的3期临床试验在所有 10 个预先指定的初级和次级终点上均取得了统计学意义。结果在欧洲心脏病学会大会发布，并以论文”Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy“同步发表于期刊 The New England Journal of Medicine上。主要数据概述如下：
在总体人群中，在长达 36 个月的双盲治疗期内，AMVUTTRA 将全因死亡 (ACM) 和复发性心血管 (CV) 事件的风险降低了28%。
在预先指定的次要终点分析中，该人群的死亡率在 42 个月内显著降低了 36%，该分析包括长达 36 个月的双盲期加上 6 个月的开放标签延长期。
在单药治疗人群中，AMVUTTRA 在双盲期内将 ACM 和复发性 CV 事件的风险显著降低了 33%，并在 42 个月内将死亡风险显著降低了 35%。
与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 AMVUTTRA 治疗的患者的功能能力和生活质量也得到了保留，并且生物标志物 NT-proBNP 和肌钙蛋白I 得到了早期改善，这些生物标志物可以预测心血管结果。AMVUTTRA 的安全性和耐受性已得到充分证实，且在 HELIOS-A 临床试验中已得到证实。
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