3月25日，Scholar Rock生物制药公司宣布美国FDA已接受其研究性肌肉靶向疗法Apitegromab的生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月22日之前完成审评。向欧洲药品管理局(EMA)提交的Apitegromab上市许可申请(MAA)已经通过验证，目前正在审查中。
Apitegromab是一种潜在肌生长抑制素的选择性抑制剂。肌肉生长抑制素是一种主要在骨骼肌中表达的蛋白质，调节肌肉质量。当肌肉生长抑制素被激活时，它与其他生长因子和激素一起抑制肌肉生长。与大多数肌生长抑制素抑制剂不同，该药物选择性地靶向肌生长抑制素的潜在或非活性形式，以阻断其在肌肉中的激活。
如获批，该药有可能成为第一个也是唯一一个针对脊髓性肌萎缩症患者的肌肉靶向治疗药物。
Apitegromab的监管提交基于关键3期SAPPHIRE试验(NCT05156320)的积极疗效和安全性数据，SAPPHIRE是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估Apitegromab在接受当前标准治疗(nusinersen或risdiplam)的2型和3型SMA非卧床患者中的安全性和疗效。
SAPPHIRE试验在主要疗效人群中招募了156名2-12岁的患者。这些患者以1:1:1的比例随机接受Apitegromab 10mg/kg、Apitegromab 20mg/kg或安慰剂，每4周静脉输注一次，持续12个月。该试验还评估了包括32名13-21岁患者的探索性人群，这些患者按2:1随机分组，每4周接受一次20mg/kg的Apitegromab或安慰剂，持续12个月。
分析显示，SAPPHIRE试验达成了主要终点：与仅接受生存运动神经元(SMN)靶向治疗（nusinersen或risdiplam）与安慰剂的患者相比，接受Apitegromab联合SMN靶向治疗的SMA患者在汉默史密斯功能运动量表扩展版(HFMSE)评分中表现出统计学显著（提高了1.8 分(p=0.0192)）且具有临床意义明确的运动功能改善。
Apitegromab是首个在3期关键性临床试验中取得临床成功的SMA肌肉靶向治疗候选药物。
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