阿曲生坦（Vanrafia）作为一种基础疗法可以无缝加入IgA肾病现有的支持性治疗，成为目前首款且唯一用于治疗原发性IgA肾病的选择性内皮素A受体拮抗剂。
III期临床研究显示，相较于安慰剂，阿曲生坦显著降低蛋白尿达36.1%（P<0.0001），在第6周即开始降低蛋白尿并持续至第36周，并具有良好的安全性和耐受性。
IgA肾病持续进展，而现有管理存在不足，高达50%持续蛋白尿的IgA肾病患者在诊断后10-20年内进展至肾衰竭。
这已经是诺华肾脏疾病产品线在不到一年时间里，获得的第三项美国FDA批准，也彰显了诺华在肾脏疾病治疗领域的领导地位。
4月3日，诺华产品阿曲生坦获得美国FDA的加速批准。这是一款强效选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，用于降低存在快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿。通常定义是尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥1.5g/g1。
IgA肾病是一种进行性的原发性肾小球疾病，通常由免疫系统攻击肾脏引致，常表现为肾小球炎症和蛋白尿10。它是最常见的自身免疫性肾小球疾病之一，且每位患者的病程都具有独特性。高达50%持续蛋白尿的IgA肾病患者在诊断后10-20年内进展至肾衰竭，需要维持性透析和/或肾移植3-10，IgA肾病患者对不同治疗方案的反应也因人而异。有效且不同作用机制的治疗手段可以帮助医生选择更适合患者的治疗方案。
阿曲生坦是一种每日服用一次的非激素类口服药物，可加入现有的支持性治疗中，包括肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂，且可选择是否同时使用钠-葡萄糖协同转运蛋白-2（SGLT2）抑制剂。
此次获批标志着IgA肾病治疗领域的重要里程碑，为患者提供了一种新的治疗选择，可以无缝加入现有的治疗方案。
阿曲生坦是一种选择性的ETA受体拮抗剂，可有效降低蛋白尿这一IgA肾病中的主要危险因素。对于那些往往可能进展至肾衰竭的患者来说，及早采取果断行动对于改善治疗结果至关重要。
阿曲生坦的加速获批基于ALIGN三期临床研究的预设中期分析，该研究比较了36周时阿曲生坦相较于安慰剂的蛋白尿降低情况1。与安慰剂相比，接受阿曲生坦联合RAS抑制剂治疗的患者实现了具有临床意义的显著蛋白尿降低，达36.1%（P<0.0001），疗效在第6周时即开始显现，并持续至第36周。阿曲生坦对尿蛋白肌酐比值（UPCR）的影响在各亚组中表现出一致性，包括年龄、性别、种族以及基线疾病特征（如eGFR和蛋白尿水平）。此外，在接受RAS抑制剂和SGLT2抑制剂联合治疗的预设亚组中，阿曲生坦显示了一致的疗效，阿曲生坦组较安慰剂组的UPCR降低了37.4%。
ALIGN研究表明，阿曲生坦具有良好的安全性和耐受性，与之前报道的数据一致。使用阿曲生坦治疗的患者中≥2%报告了不良事件，相较安慰剂组更常见的不良事件包括外周水肿、贫血和肝转氨酶升高。由于某些内皮素受体拮抗剂可能导致氨基转移酶升高、肝毒性甚至肝功能衰竭，临床医生应在开始使用阿曲生坦治疗前以及在治疗过程中，根据临床需要进行肝酶检测。此外，阿曲生坦可能导致严重的出生缺陷1。阿曲生坦的使用不需要实施风险评估与缓解策略（REMS）管理。
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