您好,欢迎来到互联药学网 Interconnetion Medical Information!
130 0540 1339
医药资讯
当前位置:主页 > 医药资讯 >
FDA批准首个脑腱黄瘤病疗法Ctexli(chenodiol)
[ 人气:116 | 日期: 2025-05-04 | 返回 | 打印 ]

 
Ctexli
 
2月21日,美国食品药品管理局(FDA)批准Ctexli(chenodiol)用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX),这是FDA批准的第一种治疗CTX(一种非常罕见的脂质储存病)的药物。
 
CTX 是一种遗传性代谢紊乱,由 CYP27A1 基因突变引起,导致人体缺乏一种酶,而这种酶对于人体分解脂肪的能力至关重要。由于肝脏胆汁酸生成减少,CTX 患者无法正常分解胆固醇,导致非典型胆固醇代谢物(胆固醇分解产生的物质)沉积在身体各个部位,包括大脑、肝脏、皮肤和肌腱,从而导致这些器官和组织受损。Ctexli 可替代胆汁酸的不足水平,减少被认为是 CTX 临床异常原因的胆固醇代谢物的异常沉积。
 
Ctexli 对西地那非患者治疗的疗效通过一项双盲、安慰剂对照、随机交叉停药试验进行了评估。这项为期 24 周的试验表明,与安慰剂治疗相比,每天三次服用 250 毫克 Ctexli 可显著降低血浆胆甾烷醇和尿液 23S-戊醇(西地那非患者体内胆固醇代谢物显著增加)。
 


详情用药请扫描下方二维码,获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。



互医网络科技有限公司

地址:
深圳市罗湖区人民南路2010号深圳发展中心大厦
邮箱:
infol@hulianmedical.com
电话:
130 0540 1339
网站备案:粤ICP备18058033号-1
  • 关注我们 :