PDUFA日期：2025年6月17日
KalVista生物制药公司正在寻求Sebetralstat用于按需治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)的批准。
Sebetralstat是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在靶向激肽释放酶-激肽系统级联。 该新药申请(NDA)基于3期KONFIDENT试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05259917)的数据。该试验是一项随机、双盲、事件驱动的交叉研究，评估了Sebetralstat与安慰剂在成人和青少年患者中按需治疗 HAE(1型和2型)的效果。
研究结果显示，与安慰剂相比，Sebetralstat 300mg(P < 0.0001)和600mg(P = 0.0013)患者的HAE症状缓解速度显著加快。
据报道，sebetralstat 300mg组症状开始缓解的中位时间为1.61小时，sebetralstat 600mg组为1.79小时，安慰剂组为6.72小时。 提交的文件中还包含一项为期2年的开放标签扩展试验(KONFIDENT-S；ClinicalTrials.gov标识符：NCT05505916) 的数据。截至数据截止，134名研究参与者使用sebetralstat 600mg治疗了1706次HAE发作；其中32次发作涉及喉部。口服药物允许早期治疗(中位时间为11.5 分钟)；症状开始缓解的中位时间为1.29小时。
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