aficamten 是新一代心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。FDA 和国家药品监督管理局已经分别授予 aficamten 用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定。
肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌不对称性肥厚为特征的心肌疾病，主要表现为室间隔或左心室壁增厚，通常不伴有左心室腔扩大，需排除负荷增加，如高血压、主动脉瓣狭窄和先天性主动脉瓣下隔膜等引起的左心室壁增厚。根据有无左心室流出道梗阻，可分为梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病。HCM 临床表现复杂多样，包括呼吸困难、舒张功能障碍、左心室流出道梗阻、心律失常、继发心肌缺血及心力衰竭等，部分患者无症状或体征，是青少年和运动员心源性猝死的首要原因。在医院就诊的HCM患者年死亡率为 2%~4%。
目前在中国尚无直接针对 HCM 的获批药物，治疗方法主要包括药物治疗和非药物治疗。药物治疗中，β 受体拮抗剂是治疗 HCM 的一线药物之一，长期应用可减轻症状，改善预后。此外，还包括非二氢吡啶类钙通道阻滞剂维拉帕米和地尔硫䓬，以及钠通道阻滞剂丙吡胺等。然而，这些药物并非针对 HCM 的根本病理机制即心肌过度收缩，通常也不能阻止疾病进展，且有明显的不良反应。非药物治疗虽然对于部分 HCM 患者有效，但侵入性手术存在一定风险，尚未在国内得到广泛应用 。
aficamten 由 Cytokinetics 公司研发，是一种用于治疗 HCM 的新一代心肌肌球蛋白抑制剂。aficamten 减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与 HCM 相关的心肌过度收缩。
FDA 和国家药品监督管理局已分别授予 aficamten 用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定。
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