3月28日,赛诺菲宣布小干扰RNA(siRNA)疗法Fitusiran(Qfitlia)获得美国FDA批准上市,用于预防或减少成人和儿童A型或B型血友病患者(无论是否含有因子Ⅷ或Ⅸ抑制剂)的出血发作频率。Fitusiran可降低抗凝血酶(一种抑制血液凝固的蛋白质)水平,从而促进凝血酶生成,重新平衡止血功能并预防出血,是首个获批的治疗A型或B型血友病(无论是否含有抑制剂)的siRNA疗法。
该药两项Ⅲ期临床试验结果表明,它能显著减少患者的出血率:与对照组相比,每月一次皮下注射Fitusiran,就可将患者的年化出血率降低90%。此外,在有些患者中,给药次数可降低到每两个月一次。
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