Fitusiran（芬妥司兰），由赛诺菲（Sanofi）和Alnylam制药公司联合研发。于2025年3月28日获美国FDA批准，用于常规预防或减少12 岁及以上患有血友病 A 或血友病 B 的成人和儿童患者的出血发作频率，无论是否有凝血因子 VIII 或 IX 抑制剂。作为首个抗凝血酶（AT）降低寡核苷酸疗法，被证明通过抑制肝脏中抗凝血酶的生成发挥作用。在中国，CDE已于2024年5月受理了Fitusiran注射液的新药上市申请，并将其纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划》，拟用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人和12岁以上患者。
这款“First-in-class”创新siRNA疗法，有望在五年内成为重磅的革命性预防手段，将有望造福所有血友病患者。血友病 A/B 是罕见的遗传性终身出血疾病，因 VIII 或 IX 因子缺乏导致凝血功能受损，引发过度出血和自发性关节出血。因此，患有血友病的患者无法正常凝血，在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长，他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，导致关节损伤、慢性疼痛并显著影响生活质量。这些出血事件通常需要使用含有 FVIII 或 FIX 的产品或模拟因子按需、间歇性治疗或预防性治疗来控制。Qfitlia的获批不仅是血友病治疗的里程碑，也为siRNA疗法在其他疾病中的应用开辟了道路。这种精准的基因治疗技术有望在未来改变更多罕见病患者的命运。
黑框警告
Qfitlia可能会引发血栓事件（血液凝固）、急性和复发性胆囊疾病（部分患者需要切除胆囊）和肝毒性。警告患者需要在基线时进行肝血检测，并在开始使用 Qfitlia 治疗或增加剂量后至少六个月内每月监测一次。
Qfitlia是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至淡黄色的溶液，用于皮下注射（SC）给药。每支50 mg单剂量预充笔在0.5 mL中输送50 mg Fitusiran（相当于53.0 mg Fitusiran-Na），还含有磷酸一氢钠0.585 mg、磷酸二氢钠0.044 mg、氯化钠2.455 mg和USP注射用水。每个20 mg单剂量小瓶在0.2 mL中输送20 mg Fitusiran（相当于21.2 mg Fitusiran-Na），还含有磷酸一氢钠0.234 mg、磷酸二氢钠0.018 mg、氯化钠0.982 mg和USP注射用水。可以加入磷酸和氢氧化钠调节pH至7.0。
作用机制
Fitusiran是一种抗凝血酶（AT）降低疗法，其不能替代缺失的凝血因子，而是通过降低抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，从而实现止血平衡。它利用小干扰RNA（siRNA）技术，靶向结合肝脏中的抗凝血酶mRNA基因SERPINC1并阻断其翻译，抑制肝脏中抗凝血酶的产生，从而重新平衡止血功能。
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