2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了赛诺菲的Qfitlia（fitusiran），这是一种用于治疗血友病A和B的新型抗凝血酶（AT）降低疗法。Qfitlia是首个获批用于预防或减少成人和12岁以上儿童血友病患者出血频率的疗法，无论患者是否产生因子VIII或IX抑制剂。每年仅需注射6次。
ATLAS-INH试验和ATLAS-A/Btrial试验的结果显示，在研究期间，分别有66%(38人中25人)和51%(79人中40人)的患者没有出现出血症状，而对照组中只有5%的患者没有出血，表明每月注射Fitusiran进行预防性治疗可有效减少A型或B型血友病患者的出血。Qfitlia的获批为血友病患者提供了一种全新的治疗选择，尤其是对于那些对传统因子替代疗法产生抑制剂的患者。
Qfitlia对血友病患者来说意义重大，因为它可以比其他现有的选择更少地使用，增强患者的用药体验。
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