5月20日，拜耳（Bayer）公司宣布，美国FDA批准Jivi（重组DNA衍生的长效凝血因子VIII浓缩物）用于7岁及以上血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）儿科患者。这一批准标志着拜耳在为血友病患者提供有效治疗选择方面的持续努力取得了重要进展。
进展|Jivi(重组凝血因子)美国获批治疗7至12岁血友病A(先天性因子VIII缺乏症)儿童患者
血友病（Hemophilia）影响着全球约 40 万人，是一种主要由遗传因素导致的疾病，患者体内形成血凝块所需的一种蛋白质缺失或减少。血友病 A 是最常见的血友病类型，由于凝血因子 VIII 缺乏或缺陷，患者的凝血功能受损。患者反复出现肌肉、关节或其他组织出血，久而久之可能导致慢性关节损伤。由于血友病患者的血液凝结速度比健康人慢，如果不及时治疗，损伤可能会造成严重后果。
Jivi（BAY94-9027）是一种通过聚乙二醇修饰延长半衰期的重组凝血因子VIII，在临床试验中它的半衰期达到了17.9个小时，是对照组的1.4倍。
该疗法在2018年获FDA批准用于常规预防性治疗接受过前期治疗的12岁以上血友病A患者。使用范围包括按需治疗和控制出血事件、围手术期出血管理以及常规预防以减少出血事件的频率。然而，由于增加了过敏反应和/或疗效丧失的风险，Jivi不被批准用于7岁以下儿童。它也不适用于以前未经治疗的患者，或用于治疗冯·威勒布兰德病。
而此次批准则基于Alfa-PROTECT和PROTECT Kids研究的数据，这些研究证明了Jivi在7至12岁以下重度血友病A儿童中的安全性和有效性。Jivi 对 7 至 12 岁以下儿童的初始推荐剂量为每周两次，每次 60 IU/kg。根据患者的临床反应和/或恢复情况调整剂量。成人和青少年的初始推荐剂量为每周两次（每次 30-40 IU/kg），可每五天服用一次（每次 45-60 IU/kg），并可根据出血情况进一步调整给药频率。Jivi 还获批用于同一人群的按需治疗和围手术期出血管理。
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