HYMPAVZI的获批基于III期试验研究结果，显示与因子预防治疗和按需治疗相比，该药物能显著减少符合条件的不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的出血率。HYMPAVZI是美国首个为符合条件的血友病B患者提供的每周一次皮下注射规律性治疗方案。同时，它也是首个为符合条件的血友病A及血友病B患者提供的通过预充式注射笔或注射器进行的规律性治疗。
FDA批准辉瑞创新药物HYMPAVZI（马塔西单抗/marstacimab-hncq）用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病 B（先天性凝血IX 因子缺乏症）的12岁以上患者，以减少出血的发作。
HYMPAVZI是美国首个且唯一获批用于治疗血友病A及血友病B的抗组织因子途径抑制剂（抗TFPI），也是美国首个通过预充自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。
HYMPAVZI的获批对于不伴抑制物的血友病A及血友病B患者来说，在减少出血方面是具有重大意义的进步。其安全性可控，且每周一次皮下给药的治疗方式非常简便，HYMPAVZI旨在满足血友病患者重要需求，减轻他们的治疗负担，尤其是许多需要频繁且耗时的静脉输注治疗的患者。
HYMPAVZI的III期BASIS试验（NCT03938792）结果支持了此次美国获批。该研究显示，与因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，HYMPAVZI可使不伴抑制物的血友病A及血友病 B患者在12个月的积极治疗期后的经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低35%和92%。HYMPAVZI的安全性与I/II期研究结果一致。研究中最常报告的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。
今年8月，国家药品监督管理局药品审评中心已受理马塔西单抗的上市申请，该创新药物有望为中国血友病治疗带来新格局，为患者带来更多治疗选择。欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）也对马塔西单抗用于规律性治疗12岁及以上体内不伴抑制物的重型血友病A及血友病B患者以减少出血发作给予了肯定意见。除了HYMPAVZI，辉瑞公司的血友病B基因疗法BEQVEZ™ （fidanacogene elaparvovec）也于近期获得了美国、欧盟和加拿大监管部门的批准，辉瑞也公布了血友病A基因疗法（giroctocogene fitelparvovec）3期临床研究的积极结果。
关于HYMPAVZI（马塔西单抗）HYMPAVZI由辉瑞科学家研发，是一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）Kunitz 2结构域的再平衡药物，TFPI是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。
HYMPAVZI是首个采用单剂量预充注射器或注射笔治疗血友病A或B的药物，可由患者或护理人员通过皮下注射给药。每周给药一次提供出血预防，可以以固定剂量给药，即不由体重决定，从而简化给药。HYMPAVZI 在美国被批准用于不伴抑制物的成人和12岁及以上儿童及青少年血友病A患者（先天性凝血 VIII因子 缺乏症）患者或血友病B（先天性凝血IX因子 缺乏症）患者的规律性治疗，以减少出血发作的频率。
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