近日，沙特阿拉伯食品药品监督管理局批准 Pyrukynd（Mitapivat）用于治疗特定类型的地中海贫血，为这一遗传性血液疾病患者带来了新的治疗选择。作为一款首创的口服丙酮酸激酶激活剂，Mitapivat 通过独特的作用机制改善红细胞代谢，为地中海贫血的临床管理开辟了新路径。本文将从适应症、使用方法、注意事项及不良反应等方面，全面解析这一创新药物的临床应用要点。
一、适应症
Pyrukynd 此次在沙特获批的适应症为成人和 12 岁及以上青少年的非输血依赖性 α 或 β 地中海贫血。这一获批基于多项全球多中心临床试验结果，数据显示，对于无需定期输血（或每年输血次数≤5 次）的患者，Mitapivat 可显著提升血红蛋白水平，减少贫血相关症状（如乏力、呼吸困难），并改善患者的生活质量。
需要注意的是，目前该药物暂未获批用于输血依赖性地中海贫血患者（即每年输血次数＞5 次），此类患者的治疗仍需遵循现有标准方案。此外，临床使用前需通过基因检测确认地中海贫血的类型，以确保患者符合用药指征。
二、使用方法
1. 推荐起始剂量
成人及 12 岁以上青少年：初始剂量为 5mg，每日两次，随餐或空腹服用均可。
剂量调整需根据患者的血红蛋白应答及耐受性进行，每 4 周可增加 5mg（每日两次），最大剂量不超过 20mg 每日两次。
2. 监测与调整原则
用药前需检测基线血红蛋白水平、肝功能及全血细胞计数。
治疗期间每 2 周监测一次血红蛋白，直至达到稳定状态（通常为 8-12 周），此后每月监测一次。
若患者在最大剂量下治疗 16 周后仍未出现血红蛋白升高（≥1g/dL），应考虑停药。
3. 特殊人群用药
肝功能不全患者：轻度肝功能不全（Child-Pugh A 级）无需调整剂量；中度至重度肝功能不全患者禁用。
肾功能不全患者：目前尚无针对终末期肾病患者的研究数据，需谨慎使用并密切监测。
三、注意事项
1. 血液学监测
治疗期间需定期监测血红蛋白、网织红细胞计数及铁蛋白水平，避免因红细胞生成增加导致的铁过载加重。若铁蛋白水平显著升高，需考虑联合铁螯合剂治疗。
2. 药物相互作用
Mitapivat 主要通过 CYP3A4 代谢，与强效 CYP3A4 抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）联用时需降低剂量，避免药物蓄积；与强效 CYP3A4 诱导剂（如利福平）联用时可能降低疗效，应避免合用。
3. 妊娠与哺乳期
目前尚无足够的人类妊娠数据，动物实验显示该药可能对胎儿造成影响，妊娠期妇女仅在获益大于潜在风险时使用。
哺乳期妇女用药期间应暂停哺乳，因其乳汁中可能分泌药物成分。
4. 驾驶与操作机械
部分患者可能出现头晕等不良反应，用药期间应避免从事需要集中注意力的活动。
四、不良反应
临床试验数据显示，Pyrukynd 的不良反应多为轻至中度，最常见的包括：
血液系统：短暂性网织红细胞增多（发生率约 38%），通常无需特殊处理。
消化系统：恶心（22%）、腹泻（18%），多数可通过随餐服用缓解。
神经系统：头晕（15%）、头痛（12%），若症状持续需评估是否调整剂量。
其他：关节痛（10%）、疲劳（8%）等。
严重不良反应（发生率＜1%）包括急性溶血、肝功能异常等，一旦出现需立即停药并对症治疗。临床医生应告知患者不良反应的早期症状，确保及时就医。
Pyrukynd 在沙特的获批为非输血依赖性地中海贫血患者提供了全新的治疗选择，其口服给药的便利性及明确的血红蛋白提升效果有望改善患者的长期预后。然而，临床应用中需严格遵循适应症，加强监测与个体化剂量调整，同时关注药物相互作用及特殊人群的用药安全。随着更多真实世界数据的积累，这一药物的临床价值将得到进一步验证，为地中海贫血的精准治疗贡献力量。
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