美国FDA加速批准由 Jazz Pharmaceuticals 开发的 “first-in-class” 药物 Modeyso（dordaviprone）上市，用于治疗 1 岁及以上、携带 H3 K27M 突变且在既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者。这是 FDA 首次批准针对 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤的全身性治疗。
疗效评估基于五项开放标签、非随机临床试验中纳入的 50 例复发性 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者的临床试验结果。这些患者均接受了单药 dordaviprone 治疗，肿瘤携带 H3 K27M 突变，主要疗效终点为依据 RANO 2.0 标准（一种神经肿瘤学缓解评估标准）、由盲法独立中央评审（BICR）评估的总缓解率（ORR），次要终点为缓解持续时间（DOR）。
结果显示，ORR 为 22%（95% CI：12，36），中位 DOR 为 10.3 个月（95% CI：7.3，15.2）。在 11 例获得客观缓解的患者中，73% 的患者 DOR≥6 个月，27% 的患者 DOR≥12 个月。
Dordaviprone 可通过两种信号通路产生抗癌作用 ，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的 RAS 信号通路的激活，而 RAS 信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外，它可以过度激活 ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。
H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤是一种高度侵袭性的致命脑瘤，由于肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等部位，难于通过手术进行切除。
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