近日，美国FDA批准了Avtozma IV（tocilizumab-anoh）用于治疗 2 岁及以上成人和儿童患者的细胞因子释放综合征（CRS），这一批准使得 Avtozma IV 的获批适应症与 Actemra IV 在美国的适应症保持一致。
细胞因子释放综合征是一种可能危及生命的炎症反应，在 CAR - T 细胞治疗以及其他免疫疗法过程中都有可能发生。当 CAR - T 细胞回输到体内后，会大量扩增，识别并杀伤靶细胞，同时释放大量细胞因子，如 IL - 1、IL - 2、IL - 6 等。这些细胞因子会进一步活化免疫细胞或非免疫细胞，使其释放更多细胞因子，形成正反馈效应，引发全身炎症反应，严重时可导致血管渗漏、低血压、低氧血症、凝血障碍、多器官毒性等，甚至危及生命。在 CAR - T 细胞治疗 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B - ALL）和非霍奇金 B 细胞淋巴瘤患者的临床试验中，90% 以上的患者出现了 CRS。
Avtozma IV 的主要活性成分托珠单抗是一种白细胞介素 6（IL - 6）受体拮抗剂，它通过抑制 IL - 6 信号传导来发挥抗炎作用。IL - 6 在 CRS 的发病机制中起着关键作用，阻断 IL - 6 信号通路可以有效缓解 CRS 症状。在早期 CAR - T 研究中，CRS 往往以 IL - 6 的明显升高为特征，因此 IL - 6R 阻断剂托珠单抗在 2017 年 8 月就被 FDA 批准为 CRS 的标准治疗方案。
此次 Avtozma IV 获批治疗 CRS，是基于一项 III 期研究的数据，该研究对比了 Avtozma 与参照药托珠单抗在类风湿关节炎患者中的疗效和安全性。研究结果显示，Avtozma 达到了其主要终点，即在第 24 周时，使用 28 个关节疾病活动评分（DAS28）与基线相比的变化情况方面，Avtozma 与参照药相当，并且在药代动力学、安全性和免疫原性方面，生物仿制药 Avtozma 与参照产品也具有可比性。
Avtozma IV 现在实现了与参照药 Actemra IV 的全适应症对齐。这一里程碑标志着在为 CRS 提供安全有效治疗的使命中向前迈出了重要一步。FDA 的这一批准扩大了高质量生物制剂的可及性，并支持了多个治疗领域患者的良好治疗结果。
在此之前，2024 年 Celltrion 公司开发的 Avtozma 就已获得 FDA 批准，成为第三款用于治疗多种风湿性疾病的托珠单抗生物仿制药，包括类风湿性关节炎（RA）、巨细胞动脉炎（GCA）、多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）、系统性幼年特发性关节炎（sJIA）以及新冠病毒（COVID - 19），同时获得了静脉注射（IV）和皮下注射（SC）两种给药形式的批准。而此次针对 CRS 适应症的获批，进一步丰富了 Avtozma 的治疗应用范围。根据专利和解协议，Avtozma IV 预计将于 2025 年 8 月 31 日在美国上市，这将为更多受 CRS 困扰的患者带来新的治疗选择。
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