8月4日，百时美施贵宝公司宣布，美国FDA已接受优先审查lisocabtagene maraleucel(liso-cel)的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于治疗复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者，且该类患者之前至少接受过2种全身治疗。
liso-cel是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR-T细胞的扩增和持久性。liso-cel由患者自身的T细胞制成，这些T细胞被收集并进行基因改造，制成CAR-T细胞，然后通过输注一次性给药。目前已获批，商品名为Breyanzi，该疗法适用于治疗大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。
Breyanzi有潜力成为第一个也是唯一一个被批准用于MZL的CAR T细胞疗法。
此次sBLA基于开放标签、单臂、2期TRANSCEND FL试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04245839)的MZL队列的结果，该试验评估了接受2个或更多既往系统疗法的R/R MZL成人的liso-cel。研究参与者接受目标剂量为100×106嵌合抗原受体阳性活T细胞的liso-cel。主要终点是总体缓解率(ORR)。
研究结果显示，在66名接受liso-cel治疗且疗效可评估的R/R MZL患者中，ORR为95.5%(95% CI，87.3-99.1；P < .0001)，其中62.1%的患者达到完全缓解(次要终点；95% CI，49.3-73.8；P < .0001)。
结果还显示，24个月的缓解持续时间、无进展生存期和总生存期分别为88.6%（中位随访时间21.6个月）、85.7%（中位随访时间23.8个月）和90.4%（中位随访时间24.5个月）。
至于安全性，liso-cel显示出较低的严重细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件(NE)发生率。76% 的接受治疗患者出现了任何级别的CRS（3级：4%；无4/5级），33%的患者出现了任何级别的NE（3级：4%；无4/5级）。未报告新的安全性信号。
FDA的批准使我们距离将CAR T细胞疗法标准化为边缘区淋巴瘤(MZL)治疗选择更近了一步。
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