美国FDA已批准Wayrilz（rilzabrutinib）用于治疗对既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
ITP是一种复杂的免疫失调性疾病，导致血小板计数降低、出血风险增加及生活质量下降。“传统上，免疫性血小板减少症的治疗重点在于恢复血小板计数和降低出血风险……”该研究作者、马萨诸塞州总医院临床血液学主任、哈佛医学院医学教授David Kuter博士表示。
Rilzabrutinib是一种小分子、共价、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。Rilzabrutinib通过免疫调节机制在ITP中发挥治疗作用，包括：1）抑制B细胞活化，以及2）中断脾脏和肝脏中Fcγ受体（FcγR）对抗体包被细胞的吞噬作用。在体外实验中，rilzabrutinib降低了FcγR通路介导的自身抗体信号传导，阻断了B细胞信号传导，并通过影响B细胞活化减少了自身抗体的生成。
该批准基于关键的LUNA 3期3研究，其中Wayrilz达到了主要和次要终点，显示出对持续血小板计数及其他ITP症状的积极影响。LUNA 3研究（NCT04562766）是一项随机、多中心、3期研究，评估了Wayrilz对比安慰剂在成人及青少年持续性或慢性ITP患者中的有效性和安全性。患者通过12至24周的双盲治疗期接受口服Wayrilz 400 mg每日两次或安慰剂治疗，随后进入28周的开放标签治疗期，以及4周的安全性随访或长期扩展期。
该研究的青少年部分仍在进行中。主要终点为持续血小板反应，定义为在24周双盲治疗期的最后12周内，在没有挽救治疗的情况下，能够在至少8次非缺失的每周计划血小板测量中，有超过三分之二的测量结果达到或高于50,000/μL的患者比例。次要终点包括血小板反应时间（血小板计数≥50×10⁹/L，或在30×10⁹/L至<50×10⁹/L之间且较基线至少翻倍，且未使用挽救治疗）、维持特定血小板反应（即翻倍或在特定范围内）的周数、挽救治疗使用情况、身体疲劳评分和出血评分。
最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和 COVID-19。
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