2025年8月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Wayrilz（rilzabrutinib）用于治疗对既往疗法反应不足的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。这是首个在ITP领域获批的可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，标志着ITP治疗进入“多重免疫调节”新时代。
免疫性血小板减少症是一种复杂的免疫失调性疾病，患者血小板计数低于100,000/μL，可能出现出血、瘀斑，甚至危及生命的颅内出血。除了出血风险，患者常面临慢性疲劳和认知功能受损，严重影响生活质量。传统治疗手段多集中于升高血小板和减少出血，但疗效常不理想，部分患者长期存在症状或出现不可接受的不良反应。
Wayrilz通过多通路免疫调节作用于B细胞、巨噬细胞等多种免疫细胞，从根源改善免疫异常，有望突破现有治疗瓶颈。
LUNA 3关键Ⅲ期临床试验结果
Wayrilz的批准基于LUNA 3临床试验（NCT04562766），该研究在202名持续性或慢性ITP患者中，比较Wayrilz与安慰剂的疗效与安全性。主要发现包括：
持久血小板反应：第25周时，Wayrilz组23%的患者达到持续反应，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。
起效更快：Wayrilz组平均36天达首次血小板反应，安慰剂组未能达到（p<0.0001）。
反应持续时间更长：Wayrilz组平均7周，安慰剂组仅0.7周。
生活质量改善：患者自评工具显示，Wayrilz组平均改善10.6分，安慰剂组仅2.3分。
常见不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛及COVID-19感染。严重风险涉及感染与药物性肝损伤，需在治疗过程中定期监测。
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