据武田近日宣布，美国 FDA 已批准重组血管性血友病因子（VWF）药物 VONVENDI 扩大适用范围，现可用于降低血管性血友病（VWD）成人患者（包括 1 型和 2 型患者）出血发作频率的常规预防性治疗，以及用于血管性血友病儿科患者的按需治疗和围手术期出血管理。
此前，VONVENDI 仅被批准用于成人出血事件的按需治疗和围手术期使用，以及仅对最严重类型 3 型血管性血友病的成人进行预防性使用。凭借最新的批准，VONVENDI 现在是美国首个获批用于儿科患者的重组 VWF 药物。在此之前，儿科患者只能使用血浆衍生的 VWF 药物。
该公司还在日本和欧盟提交了扩大适应症申请，分别为用于儿童血管性血友病患者的按需和围手术期出血管理、用于儿童血管性血友病患者的按需使用。
血管性血友病是最常见的出血性疾病，在男性和女性中的发病率相同。血管性血友病患者的 VWF 水平较低或功能失调，VWF 是一种有助于血液凝结的蛋白质。这可能导致危及生命的出血 —— 无论是因受伤还是手术、胃肠道出血、牙科手术或分娩后，长时间流鼻血、月经量大或经期过长以及容易出现瘀伤，这些都会对生活质量产生严重影响。
VONVENDI 是一种设计用于替代体内缺失或功能异常的 VWF 的输注药物，具有独特的长半衰期（成人为 22.6 小时 (50IU/kg)，儿童为 14.3 小时）。在临床试验中无论是成人（157/192 例）还是儿童（80/104 例），大多数非手术出血病例通过一次 VONVENDI 输注治疗得到控制。
此次批准基于三项临床试验的数据以及支持性的真实世界数据，其中一项为针对患有血管性血友病的成人进行的 3 期试验（NCT02973087）、一项针对患有血管性血友病的儿童进行的 3 期研究（NCT02932618）以及针对患有血管性血友病的成人和儿童进行的 3b 期延续试验（NCT03879135）。
这些研究证实了 VONVENDI 的疗效，显示可有效控制出血发作，并可用于各年龄段血管性血友病患者的围手术期管理。VONVENDI 还可有效预防成年血管性血友病患者的出血发作。在这些临床试验中，观察到的常见不良反应（发生率≥2%）包括头痛、呕吐、恶心、头晕和皮肤瘙痒（全身瘙痒）。
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