2025年9月5日，美国FDA批准重组血管性血友病因子(VWF，Vonvendi)扩大使用范围，用于血管性血友病(von Willebrand disease，VWD)成年患者常规预防性治疗，以及VWD患儿围术期、按需和出血事件治疗。
Vonvendi是美国唯一获批用于VWD的治疗性VWF产品，也是美国首个获批用于儿科患者的VWF产品，此前其仅被批准用于VWD成年患者围术期围术期、按需和出血事件治疗，以及3型VWD患者的预防性使用。
什么是VWD？VWD是一种出血性疾病，患者血液不能正常凝固。VWD患者体内通常缺乏VWF(一种帮助血液凝固的蛋白质)，或VWF未能按预期发挥作用。
临床研究：多项临床研究为Vonvendi提供了有效性证明，表明其在各年龄VWD患者的出血事件和围术期管理方面具有明显疗效，并能有效预防成年VWD患者的出血事件。
不良反应：常见不良反应(≥2%)包括头痛、呕吐、恶心、头晕及全身性皮肤瘙痒。
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