批准扩大了 VONVENDI 的使用范围，包括常规预防以减少 1 型和 2 型血管性血友病 （VWD） 成人出血发作频率，以及 VWD 儿科患者出血的按需和围手术期管理1VONVENDI 是唯一一种在成人和儿童 VWD 中获批适应症的重组血管性血友病因子替代疗法1VWD 是最常见的出血性疾病，影响着美国超过 300 万人。

 

武田制药宣布，美国FDA已批准VONVENDI[血管性血友病因子（重组）]的补充生物制品许可申请（sBLA），将适应症扩大到包括常规预防，以减少成人血管性血友病（VWD）出血发作频率， 包括患有 1 型和 2 型疾病的患者，以及 VWD 儿科患者出血的按需和围手术期管理。

 

VONVENDI 此前已获准用于成人 VWD 的按需和围手术期使用，以及用于接受按需治疗的严重 3 型 VWD 成人的常规预防性使用。VONVENDI 现已可用于广泛的 VWD 患者，并且是唯一一种在成人和儿童 VWD 患者中获得批准适应症的重组血管性血友病因子 （VWF） 替代疗法。

 

VWD 是最常见的出血性疾病，仅在美国就影响了超过 300 万人。它在男性和女性中同样发生。患有 VWD 的人血管性血友病因子 （VWF） 水平低或功能失调，VWF 是一种有助于血液凝结的蛋白质。这可能导致危及生命的出血——无论是受伤还是手术后、胃肠道出血、牙科手术或分娩——长时间流鼻血、月经大量或长时间出血以及容易瘀伤，这会对生活质量产生重大影响。VONVENDI 是一种输液药物，旨在替代身体缺失或功能失调的 VWF。

 

VONVENDI 具有独特的长半衰期（成人 22.6 小时 [50 IU/kg]，儿童 14.3 小时）。在临床试验中，成人 （157/192） 和儿童 （80/104） 的大多数非手术出血均采用一次 VONVENDI 输注治疗。

 

FDA 批准 VONVENDI 用于所有 VWD 类型的成人的常规预防性使用，标志着推进这种具有挑战性的疾病的护理的一个关键里程碑。预防性治疗对于减少成人出血频率至关重要，包括自发性出血和关节出血，将预防性治疗确立为所有患有 VWD 的成年人的护理标准，无论其亚型如何，代表着在帮助管理出血风险和出血可能对患者日常生活造成的负担方面向前迈出了重要一步。

 

该批准基于三项临床试验的数据——一项针对成人 VWD 的 3 期试验（NCT02973087），一项针对 VWD 儿童的 3 期研究（NCT02932618）和一项针对成人和儿童VWD（NCT03879135）——以及支持性的真实世界数据。

 

VWD患者的儿童和成人面临着独特的挑战，包括出血，这些出血可能会扰乱学校、工作或与亲人共度时光等日常活动，通常会导致身体和情感负担。

 

自 VONVENDI 于 2015 年首次获得批准以来，很自豪能够为患有 VWD 的成年人提供支持，现在将能够帮助更多患者控制病情。这一里程碑凸显了武田在努力提供创新疗法的过程中对血液和出血性疾病领域坚定不移的承诺。

 

武田提交了申请，寻求批准，以扩大VONVENDI在日本用于VWD儿科患者按需和围手术期出血管理的适应症，以及在欧盟扩大VONVONDI™ （vonicog alfa）用于VWD儿科患者按需使用的适应症。关于血管性血友病 （VWD）VWD 是最常见的遗传性出血性疾病，影响多达 1% 的美国人口。

 

VWD 是由血管性血友病因子 （VWF） 缺乏或功能障碍引起的，血管性血友病因子是血液中促进正常血液凝固所需的几种蛋白质之一。由于 VWF 的这种缺陷或缺乏，VWD 患者的血液无法有效凝结，这可能导致月经过多、容易瘀伤或经常流鼻血。VWD 引起的出血在患有这种疾病的患者中差异很大。