9月9日，强生公司宣布美国FDA批准INLEXZO（吉西他滨膀胱灌注系统，前称为TAR-200）用于患有BCG无缓解的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴原位癌(CIS)以及无论是否伴有乳头状肿瘤的成人患者。吉西他滨膀胱灌注系统与导尿管和导丝共同包装，用于通过导尿管插入膀胱。
在批准之前，FDA授予了INLEXZO突破性疗法认定、实时肿瘤学审查和优先审查。
非肌层浸润性膀胱癌是一种非浸润性膀胱癌，根据其特征（包括肿瘤大小、多发肿瘤以及原位癌）可分为低危、中危和高危。伴有原位癌的患者约占10%。
目前非肌层浸润性膀胱癌的标准治疗方案是BCG，这是一种用于治疗结核病的弱化杆菌。虽然有效，但有些患者缓解不佳，可能会出现并发症。目前建议对BCG治疗失败的患者进行根治性膀胱切除术，但鉴于非肌层浸润性膀胱癌通常影响老年患者，许多患者可能由于并发症发生率高而不愿意或不适合接受根治性膀胱切除术。而这一群体除此之外几乎没有其他治疗选择。
INLEXZO是一种膀胱内给药系统，能够将吉西他滨缓释至膀胱。特别值得关注的是其创新给药机制，与需要频繁灌注的传统膀胱内疗法不同，该系统每个治疗周期可在膀胱内停留三周，最多可进行14个周期，从而提供持续的药物输送。门诊置入过程只需几分钟，无需全身麻醉或进一步监测，显著提高了治疗的便利性和潜在的依从性。
这一系统是首个能够实现癌症药物在膀胱内长期局部释放的药物释放系统，可为需要手术切除膀胱的患者提供了一种潜在的替代方案。
INLEXZO的关键临床试验
该批准基于单组、多中心2b期试验SunRISe-1（NCT04640623）的第2队列的结果，该队列评估了INLEXZO单药治疗在83名BCG无缓解、伴有原位癌且无论其是否在经尿道切除术后患有乳头状肿瘤（T1或高级别Ta）的非肌层浸润性膀胱癌成人患者中的疗效。BCG治疗无效的非肌层浸润性膀胱癌原位癌定义为在接受足量BCG治疗后12个月内，持续性或复发性原位癌，或伴有Ta/T1期病变。
患者每3周接受一次INLEXZO（225毫克吉西他滨）膀胱内给药，持续6个月，之后每12周给药一次，直至最多18个月或出现不可接受的毒性、原位癌和/或高级别乳头状病持续性或复发，或病情进展。在治疗的最初两年内，每12周评估一次肿瘤状况，此后至少每24周进行一次膀胱镜检查。治疗开始后24周和48周必须进行活检。
主要疗效指标为任意时间点的完全缓解率和缓解持续时间。任意时间点的完全缓解率定义为膀胱镜检查（包括经尿道膀胱肿瘤切除术和集中审核的活检）及集中审核的尿液细胞学检查结果为阴性。
结果显示，完全缓解率为82%（95%CI：72,90）。在这68名在任何时间达到完全缓解的患者中，51%的患者的缓解持续时间≥12个月（范围：0+至44+）。
该队列患者最常见（>15％）的不良反应，包括实验室异常，是尿频、尿路感染、排尿困难、尿急、血红蛋白降低、脂肪酶升高、尿道疼痛、淋巴细胞减少、血尿、肌酐升高、钾升高、AST升高、钠降低、膀胱刺激和ALT升高。
注意，INLEXZO禁用于膀胱穿孔患者。处方信息还包含关于延迟膀胱切除术的转移性膀胱癌风险、磁共振成像安全性以及胚胎胎儿毒性的警告和注意事项。
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